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Pharming Group的Joenja在日本获得批准,成为首个治疗4岁及以上患者激活型PI 3 K Delta综合征的靶向治疗药物

2026-03-24 14:17

  • First approved treatment in Japan for activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome (APDS)
  • Approval is based on positive Phase III data from multinational and Japanese studies in patients aged 12 years and older and a multinational pediatric study in children aged 4 to 11 years
  • First approval of Joenja covering children aged 4 to 11 with APDS

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