Insmed對Arikayce Plus多藥療法的3b期ENCOR研究在MAC肺病患者中達到了主要終點，預計將於2026年下半年向FDA提交Arikayce標籤擴展申請

Insmed Incorporated（納斯達克股票代碼：INSM）是一家以人為本的全球生物製藥公司，致力於提供一流和最佳的療法，以改變面臨嚴重疾病的患者的生活，該公司今天宣佈了3b期ENCOR研究的積極結果。這項研究評估了ARIKAYCE®（阿米卡那黴素脂質體吸入懸浮液）加多藥治療（阿奇黴素250毫克+氨丁醇15毫克/公斤）每日一次與安慰劑加多藥治療（每日一次）在未接受抗生素的新發鳥分支桿菌複合體（MAC）肺部感染的診斷患者中的作用。

ENCOR研究的總體功效結果如下：

待遇差異，

p值

3.11分，

p=0.0299*

30.8%，

p<0.0001*

23.3%，

p<0.0001*

26.8%，

p<0.0001*

28.6%，

p<0.0001*

-0.81，

p=0.2900

醫學博士Martina Flammer説：「這些結果對於患有MAC肺病的患者來説是一個令人興奮的勝利，也有力地驗證了ARIKAYCE作為多藥物治療方案的一部分提供真正臨牀益處的能力。」MBA，Insmed首席醫療官。「我們對新MAC感染的患者在治療過程中早期看到ARIKAYCE的益處感到鼓舞，並期待探索ARIKAYCE適應症在美國和日本的擴展，最終目標是改善更多患者的治療效果。與這種困難疾病作鬥爭。"

憑藉這些結果，Insmed完成了旨在滿足美國食品和藥物管理局（FDA）上市后要求的研究，進一步加強了支持ARIKAYCE的臨牀基礎。Insmed計劃於2026年下半年在MAC肺病患者中提交ARIKAYCE的補充新葯申請（sNDA），以支持潛在的標籤擴展，並獲得美國現有難治適應症的傳統批准。此外，Insmed計劃將數據提交給藥品和醫療器械管理局（PEDA）2026年下半年，以支持品牌在日本的潛在擴張。Insmed還計劃在未來的醫學大會上展示這些數據。

「這些突破性的結果表明，患者在MAC肺病旅程早期將ARIKAYCE納入多藥物治療的一部分，可能會獲得顯着的臨牀益處，」醫學博士David Griffith説，ENCOR指導委員會成員、國家猶太健康中心醫學教授。「呼吸道症狀評分的改善以及持久的培養轉化凸顯了這種藥物有可能為面臨這種嚴重且通常是進行性感染的患者的結果帶來重大改變。"

安全性特徵與ARIKAYCE已知的安全性特徵一致，沒有觀察到新的安全性信號。治療組中最常見的治療后出現的不良事件（TEAEs）發生在10%或更多的患者中，ARIKAYCE組的發生率高於活性對照藥物組，這一比例符合預期。總體不良事件如下：

在特別關注的TEAE中，僅支氣管痙攣（n=49，23.0% vs n=25，11.8%）和過敏性肺炎（n=5，2.3% vs n=0）發生在接受ARIKAYCE的患者中，明顯多於對照組患者。（n=55，25.8% vs n=48，22.6%），基礎肺部疾病加重（n=23，10.8% vs n=21，9.9%）、咳血（n=22，10.3% vs n=22，10.4%）、神經肌肉疾病（n=5，2.3% vs n=6，2.8%）和腎毒性（n=1，0.5% vs n=0）。沒有死亡被認為與ARIKAYCE或安慰劑有關。ARIKAYCE組的治療中止率為18.3%，對照組為11.8%。ARIKAYCE組的研究完成率為90.6%，對照組為93.4%。