FDA接受優先審查Ionis Pharmaceuticals針對Zilganersen治療亞歷山大病的新葯申請，PDUFA日期為2026年9月22日

NDA和優先審查指定是基於zilganersen在AxD兒童和成人中的關鍵研究的結果。在該研究中，與對照組相比，第61周時，通過10米步行測試（10 MWT）評估，zilganersen 50毫克在主要終點步態速度方面表現出具有統計學意義和臨牀意義的穩定性（最小平方均值差異33.3%，p=0.0412），具有良好的安全性和耐受性。評估適應功能、溝通、胃腸道症狀、睡眠和癲癇發作的關鍵次要和探索性終點的結果也一致有利於齊爾甘納森。這項關鍵研究的新附加數據將在伊利諾伊州芝加哥舉行的2026年美國神經病學學會（AAN）年會上公佈。

優先審查指定授予藥物的上市申請，如果獲得批准，將顯着改善嚴重疾病的治療、預防或診斷的安全性或有效性，預計FDA將在六個月內採取行動，而標準審查下為10個月。FDA此前授予zilganersen突破療法、孤兒藥和罕見兒科疾病稱號。