Rhythm Pharma獲得FDA批准用於治療罕見體重紊亂

美國食品和藥物管理局（FDA）周四批准了Rhythm Pharmaceuticals Inc.的擴大適應症。s（納斯達克股票代碼：RYTM）Immivree（setmelanotide）用於治療獲得性下視丘肥胖（HO）。

FDA還批准Immivree（setmelanotide）用於2歲及以上因Bardet-Biedl綜合徵或阿片黑素原、前蛋白轉化酶Subtilisin/kexin 1型或瘦素受體缺乏而患有綜合徵或單基因肥胖的成人和兒童患者。

獲得性HO是一種罕見疾病，其特徵是下視丘損傷或下視丘功能障礙導致體重加速和持續增加。

通過這種標籤擴展，Imcivree適用於減輕成人和4歲及以上患有后天性HO的兒童患者的多余體重並長期維持體重減輕。

Rhythm董事長、首席執行官兼總裁David Meeker表示：「Immivree現在是FDA批准的第一種也是唯一一種針對后天性HO的療法。」

MC 4 R途徑負責控制能量消耗、飢餓和體重調節等生理功能。獲得性HO最常發生在腫瘤及其治療或其他下視丘損傷或功能障礙之后。

根據對文獻、腫瘤登記處和索賠數據的分析，Rhythm估計美國約有10，000人患有后天性HO

該批准得到了在142名患者中進行的西美拉諾肽關鍵性III期TRANSECT試驗的支持。

這項全球研究達到了其主要終點，經安慰劑調整后的體重指數（BMI）下降了18.4%，具有統計學意義。

對於平均BMI較基線的變化這一主要終點，第52周時，接受塞特美拉諾肽治療的研究參與者（n=94）降低了-15.8%，而接受安慰劑治療的患者（n=48）增加了+2.6%。

周二，Rhythm Pharmaceuticals表示，在患有罕見的基因驅動的MC 4 R途徑肥胖患者中進行的塞美拉諾肽EMANATE試驗未達到主要終點。

事后分析表明，由於特定的遺傳變異，塞特梅拉諾肽在肥胖患者中實現了統計學顯着的BMI下降。

RYTM Price Action：根據Benzinga Pro數據，Rhythm Pharmaceuticals股價在周五盤前交易中上漲8.34%，至97.84美元。

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