賽諾菲的venglustat獲得美國3型戈謝病突破性治療地位

美國食品和藥物管理局已授予賽諾菲（SNY）venglustat突破性治療指定，venglustat是一種新型研究性口服葡萄糖神經胺合成酶抑制劑（GCSi），用於治療3型戈謝病的神經系統表現。

戈謝病是一種罕見的遺傳性髓鞘儲存症，由一種名為葡萄糖腦苷脂酶的缺乏引起，導致稱為糖神經脂的糖和脂肪分子在脾臟、肝臟、骨髓和肺中積聚。

Venglustat之前因其在GD3中的潛在用途而獲得FDA的快速通道認定，並在美國、歐盟和日本獲得GD3的孤兒藥認定。賽諾菲（SNY）將在2026年GD3期間尋求venglustat的全球監管備案，該公司在一份聲明中表示。

FDA突破性治療指定旨在加快美國針對嚴重或危及生命的疾病的藥物的開發和審查。該製藥商表示，符合這一指定資格的藥物必須出示初步臨牀證據，證明該藥物可能比現有藥物在臨牀重要終點方面表現出顯着改善。