Sarepta開始招募非卧牀杜興患者加入ENDEAVOR隊列，測試使用ELEVIDYS的西羅莫司安全性方案

- 大約25名卧牀參與者將接受西羅莫司作為ENDEAVOR研究隊列8治療方案的一部分

- 增強免疫抑制方案旨在降低卧牀患者中與AAC基因治療相關的急性肝損傷（ADL）和急性肝衰竭（ALF）的風險

Sarepta Therapeutics公司罕見疾病精確遺傳醫學領域的領導者（納斯達克股票代碼：SRPT）今天宣佈，ENDEAVOR第8隊列（研究9001-103）的篩查和招募正在進行中。隊列8的目的是評估預防性西羅莫司治療杜氏肌營養不良症患者期間，作為增強安全性方案的一部分，在接受ELEVIDYS（delandistrotegene moxeparvovec-rokl）治療期間的增強安全性方案的一部分。

隊列8的數據將用於確定ELEVIDYS輸注前后給予西羅莫司是否有助於減少急性肝損傷（ADL），這是與AAC基因治療相關的已知風險。該隊列在美國招募了大約25名卧牀不起的參與者。免疫抑制方案將包括14天的輸注周圍西羅莫司給藥（ELEVIDYS給藥前），並將在ELEVIDYS給藥后持續12周。主要終點包括第12周時急性肺損傷和ELEVIDYS-肌萎縮蛋白表達的發生率。該方法基於臨牀前數據，並由現實臨牀經驗塑造，包括杜興和肝臟健康獨立專家的指導。