Ultragenyx的基因治療研究顯示罕見代謝疾病中氨含量減少

Ultragenyx製藥公司（納斯達克股票代碼：RARE）周四股價下跌，該公司報告了DTX 301第三階段研究的數據，DTX 301是一種治療ornothine轉氨澱粉酶（OTC）缺乏症的基因療法。

· Ultragenyx Pharmaceutical股價正在下滑。RARE股價為何下跌？

OTC缺乏症是一種遺傳性疾病，會導致氨在血液中積聚。OTC是六種酶之一，在體內氮的分解和清除中發揮作用，這一過程稱為鈾循環。缺乏OTC酶會導致血液中氮以氨（高氨血癥）形式過度積累。

DTX 301 3期研究的36周數據顯示出有希望的結果，尿乳清酸水平顯着增加。

第36周，與安慰劑（n = 19）相比，接受DTX 301治療的患者（n=18）的24小時血漿氨下降了18%，並且在第36周期間平均氨AUC 0 -24保持在正常範圍內。

儘管目前進行了最佳的藥物治療和飲食限制，九名基線時氨異常的患者中有八名仍迅速達到正常氨水平，並在此治療期間通常保持不變。

50%的DTX 301治療患者和68%的安慰劑患者的基線24小時氨曲線下面積正常，他們目前都在接受清除藥物治療和嚴格飲食控制蛋白質攝入。

到第6周，接受DTX 301治療的患者（n=18）的24小時氨含量迅速下降，第36周與安慰劑（n=19）相比下降了18%。

儘管在第36周時氨清除劑藥物平均減少27%（n=18），蛋白質攝入量相對於安慰劑組無變化（n=19）增加約13%，但治療患者的氨通常維持在正常範圍內。

DTX 301耐受性良好，安全性特徵可接受，與既往I/II期安全性數據一致。

最常見的治療后出現的不良事件是使用類固醇治療的輕度至中度短暫性肝臟反應。

一起急性肝炎的嚴重不良事件（嚴重不良事件）被評估為與治療相關，並通過類固醇解決。

該研究正在繼續其第二個主要終點，即通過64周的隨訪減少治療負擔。

該公司預計2027年上半年的數據。

目前，Ultragenyx的交易價格比20日簡單移動平均線（SM）低3.7%，比100日平均線低24.8%，表明中短期內存在熊市勢頭。

過去12個月，股價下跌了46.87%，接近52周低點。

RTI位於43.32，屬於中性區域，MACD顯示值為-0.5147，信號線為-0.6510，表明看漲勢頭，MACD位於信號線上方。

中性RTI和看漲MACD的組合表明勢頭好壞參半，反映了該股表現的不確定性。

分析師共識和最近的行動：該股的買入評級，平均目標價為71.45美元。分析師最近的舉動包括：

頂級ETF風險敞口

罕見股價活動：根據Benzinga Pro數據，截至周四發佈時，Ultragenyx Pharmaceutical股價下跌3.02%，至21.54美元。

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