BridgeBio Pharma有望首次治療罕見肌肉疾病，試驗數據顯示早期進展

BridgeBio Pharma Inc.（納斯達克股票代碼：B比奧）周三宣佈了最近公佈的BBP-418三期FORTify試驗的中期結果，BBP-418是一種治療肢體帶肌營養不良症的藥物。

R9型肢體帶肌營養不良症（LGMDR 9，原名2 I）是一種由FKRP基因突變引起的罕見遺傳性疾病。

它會導致臀部，肩膀和腿部的漸進性肌肉無力，通常會導致移動性，呼吸和心臟問題的喪失。

中期分析在周三的MDA臨牀和科學會議上發表。

這些數據強調了BBP-418在關鍵臨牀終點中的一致療效，在治療開始后三個月就觀察到了早期改善。

根據這些結果，BridgeBio計劃在2026年上半年向FDA提交新葯申請（NDA），預計在2026年底或2027年初在美國上市。

此外，該試驗的積極結果表明，BBP-418可能成為第一個批准的LGMD 2 I/R9療法，解決該患者人羣未滿足的重大醫療需求。

該公司還在探索歐洲的快速批准途徑，並計劃為患有類似疾病的年輕患者啟動臨牀研究。

今年2月，該公司分享了在患有軟骨發育不全的兒童中進行的口服英菲拉替尼的PROPLE 3期關鍵研究的積極結果，軟骨發育不全是導致不成比例的短肢體侏儒症的最常見形式。

BridgeBio Pharma的股價目前比20日簡單移動平均線（SM）高出2.4%，但比100日簡單移動平均線低3.1%，這表明短期表現出一定的強勢，同時與長期趨勢作鬥爭。

過去12個月，該股上漲了119.05%，目前更接近52周高點而不是低點。

RSI為52.33，被認為是中性區域，表明市場情緒平衡。

與此同時，MACD位於-1.2985，信號線位於-1.9306，暗示看漲交叉，因為MACD位於信號線上方。

中性RSI和看漲MACD的組合表明混合動力，表明雖然股票沒有超買或超賣，但有向上運動的潛力。

分析師共識和最近的行動：該股的買入評級，平均目標價為82.96美元。分析師最近的舉動包括：

B比奧價格走勢：根據Benzinga Pro數據，BridgeBio Pharma股價在周四盤前交易中下跌0.52%，至71.02美元。

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