BridgeBio的罕見病管道引發增長熱潮

BridgeBio Pharma Inc.（納斯達克股票代碼：B比奧）正在重新引起投資者的關注，因為這家生物技術公司正在推進一系列罕見病療法，以尋求潛在的監管備案和商業發佈。

威廉·布萊爾（William Blair）發起了對商業階段生物技術的報道，強調了該公司針對罕見遺傳疾病的治療管道不斷擴大。

分析師約翰·博伊爾（John Boyle）寫道：「BridgeBio處於獨特地位，Attruby加速推出，疾病改善療法的近期NDA提交將於2026年底/2027年初推出，以及監管提交.」

分析師以「跑贏大盤」評級和每股93.03美元的公允價值開始承保。

BridgeBio Pharma的Attruby（acoramidis）在ATTR-CM的增長中處於有利地位。第二代穩定劑正在與Alnylam Pharmaceutical Inc.競爭。s（納斯達克股票代碼：ALNY）Amvuttra（vutrisiran，消音器）和輝瑞公司' s（紐約證券交易所代碼：PFE）Vyndamax（tafamidine，第一代穩定劑）。

雖然投資者經常爭論這三種產品的臨牀特徵，但分析師博伊爾寫道，市場調查表明，對於一線環境，處方師認為Attruby和Amvuttra都是優於tafamulty的下一代產品。

輝瑞的Tafamidis仍然是市場領導者，年銷售額約為60億美元，但Attruby和Amvuttra等第二代產品的使用量正在迅速增長。

威廉·布萊爾（William Blair）認為，2028年底潛在的仿製藥進入存在一定風險，但認為威脅低於人們普遍認為的。

Attruby更強的TTR穩定性和簡單的每日兩次給藥支持堅實的功效和依從性，即使仿製藥進入市場，這也可以證明高價是合理的。

該分析師預測2035年美國Attruby的銷售額為34億美元。

Infigratinib在軟骨發育不全（ACH）中的首次PROPEL 3研究數據顯示，每日一次口服制劑的療效最佳。

今年2月，該公司分享了PROPLE 3三期關鍵研究中關於口服英菲拉替尼治療軟骨發育不全兒童的積極結果。

雖然BioMarin Pharmaceutical Plc（納斯達克股票代碼：BMRN）的Voxzogo改善了ACH的管理，但其每日注射需求仍然是一個顯着的負擔。

每日一次的口服治療（例如infigratini）可以提供有意義的差異。

William Blair還在ADHD 1中看到了encaleret的巨大罕見病市場機會。

2025年10月，BridgeBio Pharma對encaleret治療常染色體隱性低鈣血癥1型（ADHD 1）的CalibRATE III期研究達到了主要終點。

B比奧價格走勢：根據Benzinga Pro數據，截至周二發佈時，BridgeBio Pharma股價上漲12.60%，至73.91美元。

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