FDA擴大仿製藥的使用範圍來治療與自閉症相關的遺傳性疾病

美國食品和藥物管理局（FDA）周二批准擴大使用Wellcovorin（亞甲四氫磷鈣）片。

該批准涵蓋患有已確診的葉酸受體1基因變異（CFD-FOLR 1）的成人和兒童患者的腦葉酸缺乏症。

腦性folate缺乏症是一種神經系統疾病，會影響Folate（大腦健康所必需的維生素）向大腦的運輸。

CFD-FOLR 1患者通常出現自閉症樣症狀，包括嚴重的發育迟緩、運動障礙、癲癇發作和其他嚴重的神經系統併發症。

甲酰四氫葉酸是治療罕見的遺傳性腦葉酸缺乏症的首選藥物。

該批准是基於對該主題已發表文獻的系統性綜述，包括具有患者水平信息的已發表病例報告以及機制數據。

FDA與Wellcovorin新葯申請持有者GSK plc（紐約證券交易所代碼：GSK）合作，更新標籤，以納入成人和兒童CFD-FOLR 1患者安全有效使用該藥物所需的基本科學信息。

FDA的一位高級官員告訴路透社，該機構最初在廣泛的審查下評估了該藥物，但最終將重點縮小到支持批准的最有力的現有科學證據上。

在美國，亞甲四氫苷可降低毒性並抵消甲氨蝶苷消除受損和無意中過量服用的葉酸受體阻滯劑的影響。

GSK於1983年至1997年以Wellcovorin品牌銷售亞甲四氫素。Leucovorin現已在美國作為仿製藥上市。

路透社強調，葛蘭素史克不再生產該藥物，但擴大批准允許仿製藥攜帶新適應症。

研究人員提交了100多份提案，加入特朗普政府價值5000萬美元的自閉症數據科學計劃，其中多達25筆撥款定於2025年9月發放。

2025年10月，德克薩斯州總檢察長肯·帕克斯頓（Ken Paxton）對強生公司（Johnson & Johnson）和肯芙公司（NYSE：KVUE）提起訴訟，指控這兩家公司在泰諾的安全性方面誤導孕婦，儘管有證據表明其活性成分對撲熱息痛可能會增加兒童患自閉症和注意力障礙的風險。

據報道，美國疾病控制與預防中心於2025年3月表示，儘管廣泛的研究一直沒有發現任何可靠的證據將疫苗與自閉症聯繫起來，但它正準備進行一項大規模研究，以檢查疫苗與自閉症之間的潛在聯繫。

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