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中風治療和Biogen報告NEJM數據顯示Zorevunersen可能會改變Dravet綜合徵的疾病,支持3期EMPEROR研究

2026-03-05 06:07

- 結果表明,用zorevunersen針對Dravet綜合徵的根本原因可能會改善患有這種罕見的、毀滅性的遺傳性神經發育疾病的患者的預后-

- 數據支持正在進行的全球第三階段帝國研究-

馬薩諸塞州貝德福德和馬薩諸塞州劍橋,2026年3月4日(環球新聞網)--斯托克治療公司(納斯達克股票代碼:STOK)是一家致力於通過利用RNA藥物來恢復蛋白質表達的生物技術公司,以及Biogen Inc.(納斯達克股票代碼:BIIB)今天宣佈在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)上發表了研究藥物zorevunersen的研究數據。該出版物包括了兩項已完成的1/2a期和正在進行的開放標籤擴展(PLE)研究的結果,這些研究首次證明了Dravet綜合徵患者疾病改善的潛力。這些數據顯示,癲癇發作大幅且持久地減少,認知和行為的多項指標均有所改善,這些指標從1/2a期治療期開始,一直持續到OLE中另外三年的治療。除了標準護理抗癲癇藥物(ASM)之外,接受zorevunersen治療的患者也顯示了這種效果。

Dravet綜合徵是一種嚴重的發育性癲癇腦病(DEE),人們在兩歲左右會經歷嚴重的反覆癲癇發作,並且神經發育趨於平穩。隨着時間的推移,患有Dravet綜合症的兒童在實現發育里程碑的能力方面越來越落后於典型神經同齡人。目前還沒有批准的改善疾病的藥物來治療Dravet綜合徵。

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