PepGen Inc. FREETOM 2試驗被FDA部分擱置，與臨牀前藥理學和毒理學相關;獲准在韓國、澳大利亞和新西蘭繼續進行，10毫克/公斤隊列的給藥在英國和加拿大繼續;數據預計將在2026年發佈

- 美國FDA暫停與臨牀前藥理學和毒理學相關的FREETOM 2試驗部分臨牀-

- 獲得在韓國、澳大利亞和新西蘭啟動FREETOM 2的監管許可，並在英國和加拿大繼續給予10毫克/公斤隊列-

- PepGen重申了2026年第一季度FREETOM 2 5毫克/公斤隊列和2026年下半年10毫克/公斤隊列的數據報告指南-

PepGen Inc.（納斯達克股票代碼：PEPG）是一家臨牀階段生物技術公司，致力於推進下一代寡核寡核酸療法以治療嚴重神經肌肉和神經系統疾病，今天宣佈了與FREETOM 2試驗相關的監管更新。

美國食品和藥物管理局（FDA）已部分臨牀暫停在1型肌張力性營養不良（DM 1）患者中進行的PGN-EDODM 1 II期多次劑量給藥劑量增加（MAD）、隨機、安慰劑對照臨牀試驗。FDA提出的部分臨牀擱置問題與之前提交的臨牀前藥理學和毒理學研究有關。部分臨牀擱置沒有引用有關先前提交給FDA的第一階段FREE多姆研究的設盲臨牀數據的任何問題，以在美國啟動FREE多姆2研究。作為與FDA持續對話的一部分，該公司正在提交額外分析，包括最近揭開的FREE多姆數據，並致力於與FDA合作儘快解決他們的問題。

PepGen最近獲准在新西蘭、澳大利亞和韓國開展FREETOM 2研究。

在數據安全監測委員會建議增加劑量后，FREETOM 2試驗正在加拿大和英國為患者提供10毫克/公斤的劑量。尚未有美國患者入組FREE多姆2。來自加拿大FREE多姆和FREE多姆2研究的患者正在繼續參加開放標籤擴展（PLE）研究。該公司已在英國獲得PLE研究的監管許可，並打算在開放FREETOM 2的所有地區開展PLE研究。

該公司預計將在2026年第一季度報告FREETOM 2 5毫克/公斤隊列的數據，並在2026年下半年報告10毫克/公斤隊列的數據。