Alnylam Canada ULC贏得ATTR心肌病AMVUTTRA的CMA報銷建議

Alnylam Canada ULC很高興地宣佈，已收到加拿大藥品管理局（CMA）的積極建議，要求其公開報銷其RTI治療藥物AMVUTTRA®。1 2025年12月，AMVUTTRA®獲得加拿大衞生部授權，用於治療患有野生型或遺傳性甲狀腺素介導的澱粉樣變性（wtATTR或hATTR澱粉樣變性）的成年患者的心肌病。這是AMVUTTRA®的擴展適應症，該產品最初於2023年在加拿大獲準銷售，用於治療成人hATTR澱粉樣變性患者的1期或2期多發性神經病變。2

與野生型或遺傳性甲狀腺素轉蛋白澱粉樣變性（ATTR-CM）相關的心肌病是一種嚴重的、進行性的、最終致命的疾病。3，4 ATTR-CM無法治癒，它是由錯誤摺疊的甲狀腺素轉蛋白（TTR）原纖維（畸形蛋白質）引起的，主要在心臟和身體其他部位積聚。這使得心臟更難泵血，這可能會造成不可逆轉的損害，並導致心力衰竭。5目前患者診斷后的預期壽命為兩到五年，這凸顯了迫切需要早期準確的檢測以減緩疾病進展。6