FDA暫停了Intelligence Therapeutics在Nexiguran Ziclumeran治療甲狀腺素運載澱粉樣變性伴心肌病的MAGNITUTE III期試驗的新葯研究申請

FDA於2025年10月29日對MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的IND實施臨牀擱置，原因是一名接受MAGNITUTE nex-z給藥的患者出現了4級肝轉移酶和總膽固醇升高，符合試驗方案定義的暫停標準。該公司已與FDA就MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的緩解措施達成一致，其中包括加強對肝臟實驗室檢查的監測，如果在給藥后的初始階段觀察到肝轉移酶升高，則指導短期類固醇治療，並排除患有某些肝臟異常的患者。對於MAGNITUTE，針對最近有心血管不穩定病史的患者和篩查時射血分數<25%的患者納入了額外的排除標準。Intelligence與臨牀試驗研究者、倫理委員會、國際監管機構和其他利益相關者合作，恢復MAGNITUTE和MAGNITUTE-2的招募活動。

MAGNITUTE是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估nex-z在約1，200名ATTR-CM患者中的有效性和安全性。該試驗的主要終點基於心血管相關事件（包括死亡率）的綜合測量。成人ATTR-CM患者以2：1的比例隨機接受單次55毫克nex-z或安慰劑輸注。有關MAGNITUTE（NCT 06128629）的更多信息，請訪問clinicaltrials. gov。

MAGNITUTE-2是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估nex-z在約60例遺傳性ATTR澱粉樣變性伴多發性神經病（ATTRv-PN）患者中的療效和安全性。該研究的主要終點是修改的神經損傷評分的變化和血清TTR水平的變化。成人ATTRv-PN患者以1：1的比例隨機接受55毫克nex-z或安慰劑單次輸注。有關MAGNITUTE-2（NCT 06672237）的更多信息，請訪問clinicaltrials. gov。