Ascendis Pharma獲得FDA批准，用於2歲及以上患有軟骨發育不全的兒童的YUVIWEL;預計在2026年第二季度早期上市;罕見兒科疾病優先審查批准批准

丹麥哥本哈根，2026年2月27日（環球新聞網）-- Ascendis Pharma A/S（納斯達克股票代碼：ASND）今天宣佈，美國食品藥品管理局（FDA）已根據FDA的加速批准計劃批准VIYUWEL ®（navepegritide;開發爲Transcon® ANP），第一次也是唯一一次-每周一次治療表明可以增加2歲及以上患有軟骨發育不全且骨瘦如柴開放的兒童的線性生長，也是唯一一種提供持續系統性治療的方法每周給藥間隔內暴露於ANP。該適應症的持續批准是基於年化生長速度（AID）的改善，可能取決於驗證性試驗中臨牀受益的驗證和描述。

軟骨發育不全是一種罕見的遺傳性疾病，會導致骨骼發育不良，對於許多受影響的個體來説，會增加肌肉、神經和心肺併發症的風險。YUVIWEL是一種每周給藥一次的C型利鈉肽（ANP）前藥，旨在使活性ANP持續暴露於全身組織上的受體，以抵消軟骨發育不全中過度活躍的FGFR 3信號傳遞。