Opus Genetics揭示了其正在進行的OPGx-BEST 1基因治療1/2期研究的新臨牀數據;哨兵參與者表明OPGx-BEST 1耐受良好，三個月后沒有眼部炎症、治療相關不良事件或劑量限制性毒性;

Opus Genetics，Inc（納斯達克股票代碼：IRD）（「Opus Genetics」或「公司」）是一家臨牀階段生物製藥公司，開發基因療法以恢復遺傳性視網膜疾病（IRD）患者的視力和預防失明，今天宣佈了其正在進行的OPGx-BEST 1基因療法1/2期研究的新臨牀數據，該研究在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的第49屆視網膜學會年會上發佈。

該演講題為「OPGx-BEST 1基因療法治療BEST 1突變導致的BVMD和ARB的1b/2a期臨牀研究中成人蔘與者的初步結果」，報告了研究中接受治療的第一位（哨兵）成人蔘與者的3個月結果，強調了視網膜下給予OPGx-BEST 1后積極的安全性、耐受性和生物學活性。

哨兵參與者是一名63歲女性，患有常染色體隱性Bestrophin病（ARB），伴有嚴重功能障礙。數據表明，OPGx-BEST 1耐受性良好，沒有眼部炎症，沒有眼部或治療相關不良事件，也沒有劑量限制性毒性。觀察到功能性視力改善的早期信號，包括治療的研究眼睛的最佳矯正視力（BCVA）等效的12個字母增加。此外，觀察到中央視野厚度（CST）的結構改善，研究眼減少23%。在萎縮較少的區域，視網膜內液體也早在1個月時消退。

「我們對我們的哨兵參與者的這些結果感到鼓舞，顯示OPGx-BEST 1耐受性良好，並在三個月時表現出有希望的初始療效，」George Magrath博士説，Opus Genetics首席執行官。儘管早期，但該數據代表了我們的OPGx-BEST 1項目和BEST 1相關視網膜疾病患者的重要里程碑。"

「BEST 1相關視網膜疾病代表着一個重大未滿足的醫療需求，目前還沒有獲得批准的治療方法，」醫學博士馬克·佩內西（Mark Pennesi）説，博士，德克薩斯州達拉斯西南部視網膜基金會的研究研究員。「這項研究的初步結果，包括早期有利的安全性特徵以及功能和結構改善的初步信號，令人鼓舞，並支持繼續評估OPGx-BEST 1作為BEST 1相關疾病患者的基因增強方法。"

1/2期研究的招募正在美國的兩個臨牀中心進行，預計佛羅里達州、辛辛那提和紐約將開設更多地點。迄今為止，已有兩名參與者已入組，完整隊列1的3個月結果預計將於2026年中期公佈。