FDA接受Vanda針對罕見、危及生命的皮膚病的新葯申請

萬達製藥公司（Vanda）（納斯達克股票代碼：VNDA）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受莫西多利單抗治療泛發性膿性銀屑病（GPP）的生物製品許可申請（BLA），目標行動日期為2026年12月12日。

GPP是一種罕見的、慢性、危及生命的自身炎症性皮膚病，其特徵是突然出現廣泛的膿包、紅斑以及發燒和疲勞等全身症狀。GPP的發病機制通過其遺傳特徵而得到越來越多的瞭解（OMBE #614204），其分子病因主要歸因於白細胞素-36（IL-36）途徑的過度活性。1大多數已確定因果單基因缺陷的GPP病例是由IL 36 RN基因中的各種相應遺傳變異引起的，編碼IL-36受體阻滯劑（IL-36 Ra）2，3，4

Imsidolimab是一種完全人源化的IgG 4單克隆抗體，可抑制IL-36受體信號傳遞，據信在IL-36信號傳遞不平衡的GPP中發揮治療作用。如果獲得批准，imsidolimab可以解決這種罕見且危及生命的疾病中未滿足的醫療需求，並且比目前現有的治療方法具有潛在的益處。

Imsidolimab在美國、法國、西班牙、波蘭、土耳其、馬來西亞、泰國、佐治亞州、突尼斯、臺灣和摩洛哥進行了全球臨牀研究。在關鍵療效研究GEMINI-1和GEMINI-2中，單次靜脈注射imsidolimab導致疾病快速清除，53%的患者在第4周時皮膚透明或幾乎透明（GPPGA 0/1），而安慰劑組的這一比例為13%。每月一次給藥，在大約2年的維持期內，療效保持不變，活性治療組沒有出現症狀。Imsidolimab表現出良好的安全性特徵，並且抗藥抗體的發生率較低，這可能是比現有治療的顯着優勢。GPP是一種罕見疾病，各地區的患病率估計差異很大，全球每百萬人中約有2例至124例（歐洲較低，亞洲部分地區較高）。5，6