隨着採用範圍的擴大，CRISPR療法凸顯主導基因療法的勢頭

CRISPR Therapeutics AG（納斯達克股票代碼：CRSP）周五公佈了其2025年第四季度和全年財務業績，強調了持續的臨牀進展、擴大Casgevy的吸收範圍以及其基因編輯和基於RNA的管道的勢頭。

Casgevy是該公司針對鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的基因編輯療法，第四季度收入為5400萬美元，全年收入為1.16億美元。

2025年共有64名患者接受了輸液，其中第四季度有30名患者接受了輸液。

今年，全球有147名患者通過首次細胞採集開始治療。與2024年相比，患者入職人數幾乎增加了兩倍，反映出進入2026年的勢頭不斷增強。

威廉·布萊爾（William Blair）指出，「第一次細胞收集增加到147個，增強了人們的信心，即更高的啟動量將轉化為2026年大幅增加的收入。」

Casgevy的使用範圍繼續擴大到主要市場，目前報銷範圍涵蓋了美國約90%的符合條件的患者。該療法還在多個歐洲和中東市場報銷。一月份，合作伙伴Vertex Pharmaceuticals Inc.（納斯達克股票代碼：VRTX）為蘇格蘭鐮狀細胞病患者提供了報銷服務。

除了血液學之外，該公司還繼續推進其體內肝臟編輯計劃。

CTS 310仍處於針對脂質疾病的1b期試驗中，而CTS 321（下一代LP（a）計劃）正在通過啟動研究取得進展，預計將於2026年下半年進行更新。

威廉·布萊爾（William Blair）分析師薩米·科温（Sami Corwin）寫道：「我們繼續將公司的體內心血管基因編輯計劃視為有意義的價值驅動力……」

Corwin補充説，CTS 310的臨牀數據看起來與Arrowhead Pharmaceuticals Inc.報告的LDL-C下降具有競爭力。s（納斯達克股票代碼：ARWR）AROANG 3和Regeneron Pharmaceuticals Inc.' s（納斯達克股票代碼：REGN）Evkeeza，TG的下降可能會為該領域設定新的門檻。

其與Sirius Therapeutics開發的基於siRNA的候選CTS 611目前正在針對接受膝關節置換手術的患者進行第二階段試驗，並可能在血栓性疾病中具有更廣泛的應用。

Zugo-cel在自身免疫和腫瘤適應症方面也取得了進展，包括系統性紅斑狼瘡和B細胞惡性腫瘤。該療法正在與禮來公司（Eli Lilly and Co.）（紐約證券交易所代碼：LLY）的現有合作下與吡託替尼聯合進行評估。

CRISPR Therapeutics於2025年結束時擁有19.8億美元現金和有價證券。第四季度研發費用增至8，350萬美元，而第四季度淨虧損從一年前的3，730萬美元擴大至1.306億美元。

CRSP價格走勢：根據Benzinga Pro數據，截至周五發佈時，CRISPR Therapeutics股價上漲8.81%，至53.24美元。

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