Sarepta Therapeutics獲得新西蘭批准其臨牀研究申請MRP-1005-101

Sarepta Therapeutics公司罕見疾病精確遺傳醫學領域的領導者（納斯達克股票代碼：SRPT）今天宣佈，新西蘭藥品和醫療器械安全局Medsafe已批准其研究SPP-1005-101（也稱為INSIGHTT）的臨牀試驗申請（MTA）。Sarepta預計將於2026年第二季度啟動SPP-1005（原名ARO-HTT）的首次人體臨牀試驗。SPP-1005是一種用於治療亨廷頓舞蹈症的研究性小干擾RNA（siRNA）治療劑。

INSIGHTT是一項I期、多中心、劑量遞增研究，將在約24名參與者中評估SRP-1005皮下給藥的安全性和耐受性。SRP-1005利用先進的TfR 1（轉鐵蛋白受體蛋白1）方法，該方法使用單價片段抗原結合（fAb），旨在有效遞送至中樞神經系統。皮下給藥旨在避免轉鐵蛋白受體飽和並實現持續且強有力的穿過血腦屏障的滲透。SPP-1005的臨牀前數據表明，關鍵腦深層區域（包括殼核和尾狀核以及顳葉和額葉皮質）具有顯着蛋白質敲除的潛力。