歐盟專家組拒絕接種阿卡迪亞製藥雷特綜合症藥物

歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）通知阿卡迪亞製藥公司。（納斯達克股票代碼：ACAD）在最近的CHMP口頭解釋后，對其曲非尼肽治療雷特綜合症的上市授權申請（MAA）投了反對票。

根據2月份CHMP投票結果，阿卡迪亞打算在CHMP正式通過后要求其重新審查該意見。

首席執行官凱瑟琳·歐文·亞當斯（Catherine Owen Adams）表示：「雖然負面趨勢投票令人失望，而且不是我們所希望的，但我們相信，支持美國、加拿大和以色列批准曲非尼肽治療雷特綜合症的有力數據表明曲非尼肽可以帶來有意義的好處。」

根據歐盟立法，申請人有權在收到意見后15個日曆日內請求重新審查CHMP意見，然后在收到意見后60個日曆日內提交重新審查請求的理由。

CHMP在收到這些理由后最多有60天的時間重新審查其意見。

2023年3月，FDA批准Adydia的Daybue（曲非尼肽）治療兩歲及以上成人和兒童患者的Rett綜合徵。

Daybue是第一種也是唯一一種獲准治療Rett綜合症的藥物，Rett綜合症是一種罕見的遺傳性神經和發育障礙，會導致運動技能和語言進行性喪失。雷特綜合症主要影響女性。

2025年9月，阿卡迪亞製藥公司於周三發佈了其3期COMASS PWS試驗的總體結果，該試驗評估鼻內卡貝宮素（ACP-101）對普拉德-威利綜合徵（PWS）中吞噬過度患者的有效性和安全性。

鼻內卡貝催產素在研究的主要終點方面沒有表現出與安慰劑相比有統計學上的顯着改善，臨牀試驗過度吞噬問卷（HQ-CT）從基線到第12周的變化，也沒有表現出與安慰劑的分離。任何次要終點。

ACAD價格走勢：根據Benzinga Pro數據，截至周二發佈時，ACADIA Pharmaceuticals股價下跌6.12%，至24.53美元。

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