晶泰科技賦能溪礫科技「AI+RNA」罕見病新葯再獲臨牀批件，有望「一藥多治」撬動...

近日，晶泰科技（2228.HK）孵化企業 ReviR 溪礫科技（下稱 「ReviR」）宣佈，其與晶泰科技深度合作的創新葯管線 RTX-117 獲得國家藥品監督管理局（NMPA）又一罕見病適應症的臨牀審批，將開展用於治療白質消融性白質腦病（Vanishing White Matter, VWM）的臨牀試驗。此前，RTX-117 已作為國內首款針對腓骨肌萎縮症（ CMT ）的 1 類創新葯管線成功實現中美臨牀試驗「雙報雙批」的里程碑成果。RTX-117 在短時間內接連斬獲兩項罕見病適應症的臨牀批件，再次驗證了晶泰科技 AI 藥物發現平臺研發高價值管線並快速實現臨牀轉化的能力，也展現了 AI+RNA 新葯研發路徑的巨大潛力。

VWM 是一種進行性常染色體隱性遺傳的神經退行性罕見病，極具破壞性，臨牀表現爲共濟失調及進行性運動功能惡化，發熱或輕微外傷等應激誘因可導致患者病情不可逆的急劇惡化，多數患者在兒童期或青少年期死亡，部分成人型患者病程較長但持續進展。其致病靶點機制高度複雜，目前全球範圍內尚無任何獲批的針對 VWM 的治療藥物，存在巨大未滿足的臨牀需求。

RTX-117 由晶泰科技基於其 AI+機器人藥物研發平臺與 ReviR 合作開發，是當前國內唯一一款從疾病相關的病理通路出發，從分子源頭干預疾病進程的小分子創新葯藥物。作為一款具備高度選擇性的 eIF2B 小分子激活劑， RTX-117 的作用機制在於精準靶向 VWM 和 CMT致病的關鍵通路，通過抑制異常激活的整合應激反應（Integrated Stress Response, ISR）通路恢復 mRNA 的正常翻譯，從而發揮療效。該管線針對 VWM 的臨牀前數據顯示出有效的 ISR 調節及顯著的運動功能改善，有望填補 VWM 治療空白，為全球患者帶來治療希望。

從針對周圍神經系統疾病的 CMT 到針對中樞神經系統疾病的 VWM，RTX-117 的適應症跨越不僅是臨牀範圍的擴大，更是藥效學表現的極致體現。中樞神經系統疾病治療高度依賴藥物的血腦屏障穿透能力（blood brain barrier，BBB），RTX-117 獲批進入 VWM 臨牀，側面印證了該分子在腦滲透率、系統性分佈及靶向精準度的領先水平。雙適應症的佈局不僅大幅拓寬了管線的商業化空間與市場天花板，也通過同一分子在不同適應症上的相互驗證，進一步提升藥物開發的成功率。

值得關注的是，ISR 通路失調還被認為與漸凍症（ALS）、帕金森病（PD）、阿爾茨海默病（AD）以及腦損傷等多種神經系統疾病密切相關。RTX-117 精準靶向多種罕見神經退行性疾病共有的分子病因，有望實現 「一藥多治」，通過在 CMT、VWM 治療領域的驗證，覆蓋更多未被滿足的臨牀需求，進一步打開神經退行性疾病的廣闊治療空間，撬動千億級疾病治療市場。

RTX-117 的又一適應症臨牀獲批，再次展現了晶泰科技 AI+機器人自主實驗平臺以更低的成本、更高的效率賦能創新葯管線，特別是罕見疾病藥物研發的巨大潛能。目前，全球已知的 7000 多種罕見病影響着約 4 億患者，其中超 90% 仍缺乏有效治療方案。ReviR 與晶泰科技多個在研管線的持續成功，為 AI 助力新葯研發、攻克罕見病的投資回報率挑戰樹立成功實踐，有望為更多「無藥可用」的罕見病患者帶來新的治療希望，在全球罕見病治療格局中，貢獻兼具經濟回報與社會價值的「中國方案」。

同時，隨着 RTX-117 的臨牀獲批及多項合作的成功進展，晶泰科技將獲得由 ReviR 支付的數千萬港幣里程碑付款。未來晶泰科技亦有權參與其全球銷售分成及后續授權收益分成，為患者、合作伙伴、投資人創造可持續的價值。

ReviR 副總裁劉陽博士表示：「RTX-117 能夠實現從 CMT 到 VWM 的適應症拓展，得益於團隊對神經退行性疾病底層病理機制的深刻洞察，以及 VoyageR AI 平臺在翻譯調控、靶點識別上的精準賦能。同時，合作伙伴晶泰科技 AI+機器人藥物研發平臺的專業支持，也為 RTX-117 的快速臨牀准入提供了堅實保障。我們非常自豪能推動這一科研成果邁向臨牀轉化階段。」

 關於ReviR Therapeutics (溪礫科技) 

ReviR Therapeutics 是一家處於臨牀階段的全球生物技術公司，致力於結合 AI 技術與 RNA 生物學，開發高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑藉自研平臺 VoyageR 深厚的技術積澱，ReviR 已在神經系統疾病和自身免疫領域佈局多條創新葯管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮症（CMT）/白質消融性白質腦病（VWM）的臨牀試驗，並持續拓展新適應症。

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