賽諾菲遺傳性疾病藥物后期臨牀試驗結果喜憂參半

　　法國製藥企業賽諾菲 2 月 2 日宣佈，其一款試驗性遺傳性疾病治療藥物，在針對特定類型戈謝病患者的后期臨牀試驗中展現出治療潛力，但在另一項針對法布里病的臨牀試驗中，未能達到主要研究終點。

　　這款口服藥物名為温格魯司他，此次同步開展了針對法布里病和 3 型戈謝病患者的臨牀試驗。這兩種均為遺傳性疾病，由體內酶缺乏引發，會導致有毒物質在人體中不斷累積。

　　該藥物此前在帕金森病和某型急性腎病患者的臨牀試驗中均告失敗，這也促使賽諾菲將其臨牀試驗重心轉向罕見遺傳性疾病領域。該藥物具備阻斷有害脂肪分子堆積的作用機制，此前在罕見病領域的早期臨牀試驗中已取得良好結果。

　　由於市場對該藥物的研發成功預期較低，分析師目前尚未對温格魯司他的未來銷售額作出預測。

　　賽諾菲與再生元聯合研發的濕疹、哮喘藥物度普利尤單抗是公司重磅爆款產品，該藥的專利獨佔權到期后，賽諾菲正寄望於旗下后期研發管線中的藥物以及近期的收購動作，推動公司未來十年的銷售增長。

　　若温格魯司他最終獲批上市，賽諾菲的這一佈局或將迎來回報 —— 該藥將成為首款針對相關神經症狀的治療藥物，同時也能為患者提供口服給藥的新選擇。

　　賽諾菲研發負責人胡曼・阿什拉夫揚表示：「對於受神經症狀困擾的戈謝病患者而言，每日口服一次藥片，或將為其治療帶來重大改變。」

　　但該藥的監管獲批之路前景尚不明朗，針對法布里病的適應症獲批尤其困難。阿什拉夫揚稱，法布里病相關臨牀試驗的數據仍在分析中，賽諾菲方面也表示，公司將與全球各地的監管機構展開合作，確定后續研發推進方案。

臨牀試驗詳細結果

　　在 3 型戈謝病的臨牀試驗中，與接受酶替代療法的患者相比，服用温格魯司他的患者在言語、肢體協調等神經症狀上的改善效果更顯著，同時該試驗設定的四項次要研究終點中，有三項也取得了具有統計學意義的顯著改善。

　　在法布里病的臨牀試驗中，温格魯司他雖有助於緩解患者的神經性疼痛和腹痛，但改善幅度未達到統計學意義上的顯著標準。賽諾菲方面表示，這一結果可能是受較強的安慰劑效應影響。不過該公司稱，該藥能顯著降低患者血漿中的溶酶體葡萄糖神經酰胺水平，這一指標是人體有害脂肪分子累積的重要參考依據。

　　賽諾菲目前已有多款針對上述兩種疾病的上市藥物：旗下酶替代療法藥物法布贊用於治療法布里病，而治療戈謝病的藥物則包括酶替代療法藥物思而贊，以及口服藥物依利格魯司他。