REGENX比奧宣佈超罕見MPS計劃的監管更新

馬里蘭州羅克維爾2026年1月28日/美通社/ --REGENX比奧Inc.（納斯達克：RGNX）今天宣佈，在對一名I/II期研究中接受治療的參與者的一例腫瘤（腦室內中樞神經系統腫瘤）進行初步分析后，美國食品和藥物管理局（FDA）暫停了其用於治療MPS I（也稱為Hurler綜合徵）的研究性基因療法RGX-111的臨牀試驗。FDA還暫停了用於治療MPS II（也稱為亨特綜合症）的RGX-121的臨牀試驗，理由是產品、研究人羣和臨牀研究之間的共同風險。

該病例是在對一名四年前接受腦池內RGX-111的無症狀五歲參與者進行的常規腦部核磁共振檢查中發現的。對切除腫瘤的初步遺傳分析檢測到與原癌基因（PLAG 1）過度表達相關的AAC載體基因組整合事件，已知原癌基因容易受到染色體重排。確定該嚴重不良事件是否與藥物相關的調查正在進行中。因果關係尚未確定。受試者仍然沒有症狀，治療醫生注意到了積極的發育進步。接受RGX-111治療的其他9名參與者和接受RGX-121治療的32名參與者均未報告腫瘤證據。

REGENX比奧總裁兼首席執行官Curran Simpson表示：「我們對FDA決定暫停我們的RGX-121計劃感到驚訝，而對RGX-111中這起單一且尚無定論的事件的調查仍在繼續。」「這些都是單獨的療法，RGX-121在30多名接受治療的患者（包括近七年前接受治療的患者）中的積極安全性特徵保持不變。患者安全是我們的首要任務，我們、我們的研究人員和患者社區對RGX-121的獲益風險比仍然充滿信心，並對關鍵試驗中展示的有意義的療效感到高度鼓舞。RGX-121為解決這個超罕見疾病羣體中緊迫、重大未滿足的醫療需求提供了機會，持續延迟意味着MPS II男孩的神經發育持續下降。"

REGENX比奧尚未收到完整的臨牀擱置函，並等待FDA的更多詳細信息。

關於RGX-121（clemidsogene lanparvovec）RGX-121是一種潛在的一次性基因療法，用於治療患有MPS II的男孩，旨在將艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因傳遞到中樞神經系統（中樞神經系統）。IDS基因在中樞神經系統細胞內的傳遞可以提供血腦屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久來源，從而允許整個中樞神經系統的細胞長期交叉糾正。RGX-121表達的蛋白質在結構上與正常I2 S相同。

RGX-121已獲得FDA的孤兒藥、罕見兒科疾病、快速通道和再生醫學高級治療（RMAT）稱號，並獲得歐洲藥品管理局的高級治療藥品（ATMP）稱號。

關於II型粘胞菌病（MPS II）MPS II或亨特綜合症，是一種罕見的X連鎖隱性疾病，由三體酶I2 S缺陷引起，導致糖胺聚糖（GK）（包括硫酸乙撲林（HS））在組織中積聚，最終導致細胞、組織和器官功能障礙，包括中樞神經系統（中樞神經系統）。在嚴重的疾病中，可能會達到早期發育里程碑，但發育延迟在18至24個月內很明顯。解決MPS II神經系統表現的特定治療仍然是一個未滿足的重大醫療需求。MPS II患者I2 S酶活性的關鍵生物標誌物包括其代謝物CSF HS D2 S6，已被證明與該疾病的神經認知表現相關。

關於RGX-111 RGX-111旨在使用AAC 9載體將a-l-艾杜糖酸酶（IDUA）基因遞送至中樞神經系統（中樞神經系統）。在中樞神經系統（中樞神經系統）細胞內遞送IDua基因可以提供血腦屏障之外分泌IDua的永久來源，從而允許整個中樞神經系統的細胞長期交叉糾正。通過向大腦提供快速的IDUA輸送，RGX-111可能有助於預防MPS I患者中發生的認知缺陷的進展。RGX-111已獲得FDA的孤兒藥、罕見兒科疾病和快速通道認證。

關於I型粘胞菌病（MPS I）MPS I是一種罕見的常染色體隱性遺傳性疾病，由線粒體酶阿爾法-L-艾杜糖酸酶（IDUA）缺陷引起，導致糖胺聚糖（GK）（包括硫酸乙撲林（HS））在組織中積聚，最終導致細胞、組織和器官功能障礙，包括中樞神經系統（中樞神經系統）。這可能包括大腦中液體過度積聚、脊髓受壓和認知障礙。估計每10萬例新生兒中就有1例出現MPS I。目前MPS I的疾病修飾療法包括骨髓干細胞移植（HKT）和靜脈注射重組形式的人IDUA的酶替代療法。然而，靜脈內酶治療並不能治療MPS I的中樞神經系統表現，HSCI可能與臨牀上顯着的發病率和死亡率相關。MPS I患者中IDua酶活性的關鍵生物標誌物包括其代謝物硫酸乙撲（HS），已被證明與該疾病的神經認知表現相關。

關於REGENXBOP Inc. REGENX比奧是一家生物技術公司，其使命是通過基因療法的治療潛力改善生活。自2009年成立以來，REGENX比奧一直是AAC基因治療領域的先驅。REGENX比奧正在推進罕見和視網膜疾病一次性治療的后期管道，包括用於治療杜氏疾病的RGX-202;用於治療MPS II的NAVSUNLI和用於治療MPS I的RGX-111，兩者均與Nippon Shinyaku合作;和用於治療乾性AMD和糖尿病視網膜病變的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314），與艾伯維合作。數千名患者接受了REGENX比奧的AAC平臺治療，其中包括接受諾華ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奧的研究性基因療法有可能改變為數百萬人提供醫療保健的方式。欲瞭解更多信息，請訪問www.REGENXBIO.com。

前瞻性陳述本新聞稿包括經修訂的1933年證券法第27 A條和經修訂的1934年證券交易法第21 E條含義內的「前瞻性陳述」。這些陳述表達信念、期望或意圖，並通常伴隨着傳達預計未來事件或結果的詞語，例如「相信」、「可能」、「將」、「估計」、「繼續」、「預期」、「假設」、「設計」、「意圖」、「期望」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「尋求」、「應該」、「應該」、「會」或此類詞語的變體或類似的表達。前瞻性陳述包括與REGENX比奧未來運營、臨牀試驗、成本和現金流等相關的陳述。REGENX比奧根據其經驗和對歷史趨勢、當前條件和預期未來發展的看法，以及REGENX比奧認為在當前情況下合適的其他因素，做出的當前預期和假設以及分析。然而，實際結果和發展是否符合REGENX比奧的預期和預測受到許多風險和不確定性的影響，包括招募、開始和完成的時間以及REGENX比奧、其許可證持有人和合作夥伴進行的臨牀試驗的成功，開始和完成的時間以及REGENX比奧及其開發合作伙伴進行的臨牀前研究的成功，艾伯維或日本新屋付款的時機或可能性、任何優先審查憑證的貨幣化、新產品的及時開發和推出、獲得和維護候選產品監管批准的能力、獲得和維護候選產品知識產權保護的能力和技術、REGENX比奧運營的業務和市場的趨勢和挑戰，候選產品潛在市場的規模和增長以及服務這些市場的能力、候選產品的接受率和程度以及其他因素，其中許多因素超出了REGENX比奧的控制範圍。請參閱REGENXBIO截至2024年12月31日年度10-K表格年度報告中的「風險因素」和「管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析」部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度報告和其他文件中的可比「風險因素」部分，這些內容已提交給美國證券交易委員會，並可在美國證券交易委員會網站WWW.SEC. GOV上查閲。本新聞稿中做出的所有前瞻性陳述均受到本文包含或提及的警示性陳述的明確限制。預期的實際結果或發展可能無法實現，即使基本實現，也可能不會對REGENX比奧或其業務或運營產生預期的后果或影響。此類陳述並不是對未來業績的保證，實際結果或發展可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。請讀者不要過於依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。除法律要求外，REGENX比奧不承擔任何義務，並明確拒絕任何義務，更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

Zolgensma®是Novartis Gene Therapies的註冊商標。本文引用的所有其他商標都是REGENX比奧的註冊商標。

聯繫人：

達納·科馬克（Dana Cormack）企業傳播部Dcormack@regenxbio.com

George E.麥克杜格爾投資者關係IR@regenxbio.com

查看原創內容下載多媒體：https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-regulatory-update-on-ultra-rare-mps-programs-302672061.html

來源：REGENXBOP Inc.