REGENXBIO表示，FDA在對I/II期研究中接受治療的參與者中的單個腫瘤病例進行初步分析后，將臨牀暫停研究性基因治療RGX-111用於治療MPS I

REGENXBOP Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）在對其I/II期研究中接受治療的受試者的一例腫瘤（腦室內中樞神經系統腫瘤）進行初步分析后，暫停了其用於治療MPS I（也稱為Hurler綜合徵）的研究性基因療法RGX-111的臨牀試驗。FDA還暫停了用於治療MPS II（也稱為亨特綜合症）的RGX-121的臨牀試驗，理由是產品、研究人羣和臨牀研究之間的共同風險。

該病例是在對一名四年前接受腦池內RGX-111的無症狀五歲參與者進行的常規腦部核磁共振檢查中發現的。對切除腫瘤的初步遺傳分析檢測到與原癌基因（PLAG 1）過度表達相關的AAC載體基因組整合事件，已知原癌基因容易受到染色體重排。確定該嚴重不良事件是否與藥物相關的調查正在進行中。因果關係尚未確定。受試者仍然沒有症狀，治療醫生注意到了積極的發育進步。接受RGX-111治療的其他9名參與者和接受RGX-121治療的32名參與者均未報告腫瘤證據。