Quoin Pharmaceuticals向日本厚生省提交QRx 003治療Netherton綜合症的孤兒藥物指定申請

Quoin Pharmaceuticals Ltd.（納斯達克股票代碼：QNRx）（「Quoin」或「公司」）是一家專注於罕見和孤兒疾病的臨牀晚期特種製藥公司，今天宣佈，在與日本厚生省成功會面后，該公司已為其用於治療內瑟頓綜合症的主要候選產品QRx 003提交了孤兒藥指定（ODD）申請。會上，厚生省確認QRx 003符合日本ODD和Fast Track監管審查的資格。如果獲得批准，QRx 003將在Quoin的三個核心商業領土美國、歐盟和日本具有ODD地位。

厚生省的孤兒藥物指定計劃為旨在治療、診斷或預防影響日本人數少於50，000人的罕見疾病的療法提供孤兒地位。這一指定提供了某些好處，包括研發補貼、合格臨牀測試的税收抵免、減少厚生省申請費、優先審查和十年的市場獨佔權（如果獲得批准）。QRx 003有望成為第一個獲得批准的Netherton綜合症治療方法。