國內首個！阿斯利康「​依庫珠單抗」在華獲批新適應症！

（來源：求實藥社）

2026年1月26日，阿斯利康宣佈，國家藥監局已正式批准舒立瑞®（依庫珠單抗注射液），適應症擴展至用於治療 6歲及以上抗乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重症肌無力（gMG）兒童患者。

據其新聞稿，這是目前中國首個且唯一獲批用於該疾病兒童患者的靶向治療。

此次獲批基於依庫珠單抗在難治性 gMG 兒童患者中開展的III期臨牀試驗（ECU-MG-303）的積極結果。在該研究中，依庫珠單抗在第 26 周相較基線的重症肌無力定量評分（QMG）總分顯示出具有高度統計學顯著性且具有臨牀意義的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。                     

依庫珠單抗在6歲及以上兒童難治性gMG患者中的療效和安全性，與其在成人難治性gMG臨牀試驗中的表現一致。

針對依庫珠單抗用於治療兒童難治性全身型重症肌無力（gMG）的適應症，目前正與多個國家和地區的衞生監管機構進行或計劃開展申報。

依庫珠單抗是全球首個獲批的補體 C5 抑制劑，其通過選擇性阻斷末端補體成分 C5 的激活發揮治療作用。補體系統是人體先天免疫的重要組成部分，但當其異常或過度激活時，可能導致機體對自身健康細胞的攻擊，從而引發多種補體介導性疾病。依庫珠單抗在誘導劑量期后每兩周靜脈給藥一次。

依庫珠單抗最初由 Alexion Pharmaceuticals 公司研發，並於 2018 年 8 月 23 日在中國獲批上市，適應症包括 陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH） 和 非典型溶血性尿毒症綜合徵（aHUS）。2020 年 12 月 12 日，阿斯利康以約 390 億美元收購Alexion，從而獲得了依庫珠單抗及另一款長效補體 C5 抑制劑 Ravulizumab（商品名 Ultomiris）等核心上市產品。

在適應症拓展方面，依庫珠單抗於 2023 年在中國獲批用於治療抗乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重症肌無力（gMG）成人患者。此外，該藥物已在美國、歐盟、日本等多個國家和地區獲批，用於治療特定的成人及兒童全身型重症肌無力（gMG）患者，臨牀應用範圍持續擴大。

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