Sarepta説Elevidys在三年后減緩了Duchenne的進展

Sarepta Therapeutics Inc（納斯達克股票代碼：SRPT）周一發佈了Elevidys（delandistrodene moxeparvovec-rokl）在杜氏肌營養不良症門診患者中進行的EMBARK（研究SPP-9001-301）III期研究中接受第1部分治療的患者的三年功能結果。

治療三年后，與預先指定的傾向加權未治療的外部對照組相比，接受EmbARK第1部分Elevidys的患者在所有關鍵運動功能指標（北極星動態評估（SSAA）、上升時間（TTR）和10米步行/跑步（10 MWR）方面表現出統計學顯着、具有臨牀意義和持久的療效。

Elevidys治療組（n=52）在第三年的平均SSAA評分仍高於基線，而EC組（n=73）繼續顯示出預期的年齡相關下降低於基線評分。

與對照組相比，根據TTR測量，Elevidys組的疾病進展減慢了73%，根據10 MWR測量，疾病進展減慢了70%。

與對照組相比，第1部分中接受Elevidys治療的患者在治療三年后保持了顯着更高水平的運動功能。

沒有觀察到新的治療相關安全性信號。三年數據的分析正在進行中，其中包括接受交叉治療的患者治療兩年后的功能結果。

Elevidys是唯一獲得批准的杜興基因療法，迄今為止，該藥物已在臨牀和現實環境中為全球1，200多名患者使用。

根據2025年11月公佈的更新后的FDA標籤，Elevidys可酌情適用於四歲及以上的非卧牀個人。

作為2019年簽署的合作協議的一部分，Sarepta正在與羅氏控股股份公司（OTC：RHHBY）合作，改變杜興社區的未來，目標是使患有該疾病的人能夠維持和保護他們的肌肉功能。

Sarepta負責Elevidys的美國監管審批、製造和商業化，而羅氏則負責管理美國以外的全球監管審批和分銷，中蓋製藥在日本商業化領域處於領先地位。

2025年11月，美國食品和藥物管理局（FDA）批准在Sarepta的ENDEAVOR隊列8中給藥（研究9001-103）。

隊列8的目的是評估增強免疫抑制方案作為Elevidys治療杜興氏肌營養不良症的非移動性（無法行走的患者）患者的一部分的使用情況。

1月初，Sarepta報告稱，第四季度產品收入初步為3.696億美元，2025年全年為18.6億美元。

Elevidys第四季度和2025年全年淨產品收入分別達到1.104億美元和8.987億美元。

SRPT價格走勢：根據Benzinga Pro數據，Sarepta Therapeutics股價在周一盤前交易中上漲5.06%，至22.20美元。

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