Zevra Thereutics將在第22屆年度世界研討會的講臺演講中強調MIPLYPFA在C型尼曼-皮克病患者中的4年真實安全性和有效性數據

四份摘要強調MIPLYPFA的臨牀數據和現實世界經驗，接受演示，包括Caroline Hastings醫學博士的口頭演示

公司將舉辦有關C型尼曼-皮克病（NPC）診斷和治療進展的衞星研討會

佛羅里達州塞勒布拉廷，2026年1月26日（環球新聞）-- Zevra Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra或該公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供治療的商業階段公司，今天宣佈，討論與MIPLYPFA ®（arimoclomol）相關的數據和臨牀經驗的四份摘要已被接受在第22屆世界研討會上發表。Caroline Hastings博士將在講臺演講中展示MIPLYPFA在C型尼曼-皮克病（NPC）患者中四年的真實安全性和有效性數據。

海報展示包括美國搶先體驗計劃（BEP）的結果、多年亞組分析以及隨機、安慰劑對照臨牀試驗的療效結果，進一步擴大了在兒科和成人NPC患者中描述MIPLYPFA的證據。此外，Zevra將舉辦一個非繼續教育（Non-CE）贊助的衞星研討會，重點關注NPC的診斷和治療挑戰。