Alterity瞄準24億美元市場，主導藥物進入第二階段並邁向第三階段

Alterity Therapeutics（（ASX：ASH，納斯達克：ATHE）（「Alterity」或「公司」）是一家致力於開發神經退行性疾病的疾病修飾療法的生物技術公司，今天向股東發出了一封信。

親愛的股東們：

我們2025年的目標是成功完成第二階段項目，調查我們的主要資產ATS 434在多系統萎縮（MCA）中的情況，併產生使我們能夠進入第三階段的數據。我們完成了這個任務，甚至還有一些任務。

2期試驗的結果非常有利，數據表明該藥物安全且耐受良好，並且在目前尚無批准的可用於患者的疾病改善治療的適應症中具有強烈的功效信號。因此，Alterity充滿了樂觀情緒，我們現在專注於推動ATH 434邁向MCA的關鍵3期臨牀項目，並可能進入估計24億美元的市場機會。

隨着2026年的開始，Alterity有望實現幾個臨牀和運營里程碑，這有可能大幅提高公司的價值，同時提升其在解決神經退行性疾病方面的頂級創新者中的地位。我很高興與大家分享更多的細節，説明我們已經取得的成就和我們不久計劃實現的目標。

努力為患有MCA的人提供第一種有意義的治療

多系統萎縮（MCA）仍然是最嚴重、最進展性的神經退行性疾病之一，患者及其家人的選擇有限。Alterity仍然致力於改變這些患者的結果。

在過去的一年里，我們將ATS 434推進到了第二階段項目的最后階段，在一系列疾病嚴重程度上取得了令人鼓舞且具有臨牀意義的結果。ATS 434與減緩多個獨立臨牀終點的疾病進展相關，包括功能測量、活動度指標和直立性低血壓症狀（DSA的一個特別衰弱的特徵）。重要的是，安全性特徵與安慰劑相當，沒有觀察到與藥物相關的嚴重或嚴重不良事件。

我們通過生物標誌物、成像和自然史研究繼續加深對MCA生物學的理解。這些努力強化了腦鐵和a-突觸核蛋白病理失調在推動疾病進展方面的核心作用。與此同時，我們澄清了ATS 434的作用機制如何與這種生物學相一致，並強調了早期干預以保護神經元功能的重要性。

這些結果為后期開發提供了堅實的基礎，並在我們制定第三階段規劃和監管討論時給我們帶來了信心，使我們更接近為MPS患者提供可能成為第一種疾病改善療法。

邁向第三階段和潛在的未來商業化

繼第二階段計劃成功后，我們現在專注於與FDA就第三階段的關鍵臨牀和監管考慮事項保持一致，並預計於2026年中期舉行第二階段結束會議。此次會議的目標是最終確定第三階段設計，包括患者選擇、療效和安全性終點以及分析結果的統計框架。

與此同時，我們一直在擴大內部和外部資源，包括臨牀和製造運營以及監管支持，以確保我們做好充分準備，按照FDA的指導啟動關鍵試驗計劃。

當我們展望未來潛在的商業化時，我們將繼續積極與醫學界（包括領先的運動障礙和自主神經科醫生）合作，以擴大我們對治療MCA未滿足的需求以及疾病修飾療法所需的關鍵屬性的理解。

我們很高興地獲悉，在商業評估期間接受諮詢的醫生看到了ATS 434的設計和活性的潛在優勢，受訪者指出抑制a-突觸核蛋白聚集對於解決疾病的潛在病理學的重要性，正如由ATS 434的靶向作用機制所解決的那樣。此外，這些醫生一致認為，有希望的II期臨牀數據表明疾病進展減慢並穩定直立性低血壓，這是MCA中管理最具挑戰性的症狀之一。

加強了我們的董事會和領導團隊

2025年，我們加強了治理和領導結構，以支持Alterity實現下一階段的增長。11月，我們很高興任命Julian Babarczy為我們的新任董事會主席。Julian是一位經驗豐富的公司董事和投資者，在澳大利亞企業和基金管理領域擁有超過20年的經驗，在識別和支持一系列行業具有巨大潛力的新興企業方面擁有良好的記錄。此外，我還被任命為董事總經理，除了擔任首席執行官的職責外，在我們為2026年未來的關鍵里程碑做準備時提供領導的連續性。

我們任命了一位新的投資者關係和傳播主管，擴大了我們的領導團隊，以繼續擴大我們與新股東和現有股東的接觸，發展我們與全球專業基金的關係，並制定更加協調的國際投資關係戰略。此外，隨着我們增加與潛在戰略合作伙伴的業務發展活動，我們增加了一名新的企業戰略和運營主管。

展望2026年

Alterity進入2026年，擁有全球MSA中最有前途的臨牀項目之一，越來越多的支持性科學證據，以及為患者和股東提供有意義價值的強化平臺。今年的一個關鍵里程碑將是我們在2026年年中與FDA舉行的第二階段結束會議，這是啟動我們關鍵的第三階段研究之前的最后一個監管步驟。與此同時，我們預計這一年將是出版物、會議演示和擴大外部活動的活躍年份。

總而言之，2026年我們有三個關鍵目標： 1)最終確定我們的監管策略，以啟動我們在MCA中進行的ATH 434的III期試驗; 2)深化我們在醫療、倡導、投資者和合作夥伴社區的外部參與;以及 3)構建可擴展的增長，包括專注於擴大我們的知識產權保護。

這是Alterity成長和發展的一個非常激動人心的時刻，上周在舊金山舉行的摩根大通年度醫療保健會議上舉行的一系列富有成效的會議就證明了這一點。本人謹此感謝員工的努力，以及股東的持續支持，我們相信二零二六年將是充滿活力和創造價值的一年。我們仍然致力於改善患有使人衰弱和毀滅性神經退行性疾病的人們的生活的使命。

真誠的，David Stamler，醫學博士首席執行官