Capricor Therapeutics宣佈FDA請求HOPE-3臨牀研究報告，作為正在進行的生物製品許可申請審查流程的一部分

Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）是一家開發用於治療罕見疾病的基於轉化細胞和外來體的療法的生物技術公司，今天提供了有關其Deramiocel生物製品許可申請（BLA）的監管更新，Deramiocel是該公司用於治療杜氏肌營養不良症（DMZ）的研究中的一流細胞療法。

正如之前披露的那樣，該公司於2025年底向美國食品和藥物管理局（FDA）提供了三期HOPE-3臨牀研究的總體結果。在審查這些數據后，FDA已正式要求提供完整的HOPE-3臨牀研究報告（CSR）和支持數據以解決完整回覆信（RTL）。FDA沒有要求任何額外的臨牀研究或新的患者數據作為該請求的一部分。

HOPE-3 CSR的準備工作正在順利進行中，公司計劃於2026年2月向FDA提交所需材料。該公司預計，此次提交的文件將解決RTL中概述的項目，並支持對BLA的持續審查，包括指定新的《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）目標行動日期。