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Dyne Therapeutics宣佈日本厚生省授予澤萊肯·巴斯瓦生孤兒藥物稱號,用於治療1型肌強直性肌肉營養不良症

2026-01-20 20:31

- Zelecycle basivarsen(z-basivarsen)在正在進行的ACHIEVE臨牀試驗中證明了多項臨牀指標的持續功能改善-

- 預計將於2026年第二季度初完成ACHIEVE註冊擴展隊列的招募-

馬薩諸塞州沃爾瑟姆2026年1月20日(環球新聞)-- Dyne Therapeutics,Inc.(納斯達克股票代碼:DYN)是一家專注於為遺傳驅動的神經肌肉疾病患者提供功能改善的臨牀階段公司,今天宣佈,日本厚生勞動省(MHLW)已授予zelecycle basivarsen(z-basivarsen)孤兒藥稱號,用於治療強直性肌營養不良症1型(DM 1)。Z-basivarsen目前正在DM 1個體的1/2期ACHIEVE臨牀試驗中進行評估。

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