Fortress Biotech宣佈FDA批准其ZYCUBO治療兒科患者門克斯病

堡壘生物技術公司（納斯達克股票代碼：F貝洛）（「Fortress」）及其控股子公司塞浦路斯治療公司（塞浦路斯治療公司）。（「塞浦路斯」）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（「FDA」）已批准ZYCUBO®（組胺酸銅，原名CUTX-101）用於治療兒科患者的門克斯病。

2023年12月，Sentynl Therapeutics，Inc.（「Sentynl」），美國- Zydus Lifesciences Limited（「Zydus Group」）全資擁有的生物製藥公司全面負責塞浦路斯CUTX-101的開發和商業化。與FDA批准相關，發佈了罕見兒科疾病優先審查通知書（PPV），根據與Sentynl的交易，該通知書將轉移到塞浦路斯。塞浦路斯還有資格從Sentynl獲得ZYCUBO淨銷售額的分層特許權使用費以及高達1.29億美元的總開發和銷售里程碑。

門克斯病是一種罕見的X連鎖隱性兒科疾病，由ATP 7A基因編碼的銅轉運蛋白ATP 7A突變引起。門克斯病患者生來就無法吸收膳食銅，從而導致銅穿過血腦屏障的運輸受損，而且到目前為止，美國還沒有批准的治療方法。ZYCUBO®是一種組氨酸銅的皮下注射製劑，可恢復門克斯病患者的銅穩態並維持銅水平。