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2026-01-13 05:16
- SGT-212已獲得FDA快速通道、罕見兒科疾病和孤兒藥稱號-
-1b期CLARCON試驗第一名參與者的給藥已經完成,初步數據預計將於2026年下半年發佈,具體取決於參與者的入組情況-
馬薩諸塞州查爾斯頓,2026年1月12日(環球新聞網)-- Solid Biosciences Inc.(納斯達克股票代碼:SLDB)(「公司」或「Solid」)是一家開發治療神經肌肉和心臟疾病的精確遺傳藥物的生命科學公司,今天宣佈,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予SGT-212孤兒藥稱號,用於治療弗里德賴希的共濟失調(FA)。此外,今天早些時候,該公司報告稱,第一位參與者已接受CLARCON給藥,這是一項1b期、首次人體臨牀試驗,旨在評估SGT-212治療FA的效果。