PTC Therapeutics在摩根大通年度醫療保健會議上提供最新消息

- Strong Sepience ™（Sepiapterin）繼續推出，未經審計的第四季度全球收入為9250萬美元-

- 未經審計的2025年產品和特許權使用費總收入約為8.23億美元，超出指導-

- 2026年產品收入指導為7 - 8億美元，同比增長19 - 36%-

- 截至12月31日，現金頭寸約為19.4億美元-

新澤西州沃倫2026年1月12日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：PTCT）今天提供了公司進展及其2026年展望的最新情況。馬修·B克萊因，醫學博士，PTC首席執行官將於2026年1月12日星期一（太平洋標準時間）上午9：00/美國東部時間中午12：00在摩根大通2026年醫療保健會議上舉行的公司演講中討論這些更新。

克萊因博士説：「2025年對於PTC來説是非常成功的一年，Sepience的初步監管批准和全球推出的強勁開局凸顯了這一點。」「2026年，我們期待繼續Sevience的推出勢頭，推進我們創新的早期計劃，並使公司實現現金流收支平衡。"

主要企業亮點

未經審計的2025年財務業績

PTC正在最終確定2025財年的財務業績。上述信息基於2025年全年的初步未經審計信息和管理估計，但前提是PTC的財務結算程序完成。Evrysdi特許權使用費收入估計基於內部估計和2025年12月交易后Evrysdi特許權使用費的待會計處理。

2026年財務指南對於2026年全年，PTC預計：

非GAAP財務指標在本新聞稿中，PTC的財務業績和財務指導是根據GAAP並使用某些非GAAP財務指標提供的。特別是，非GAAP財務指標不包括非現金、基於股票的薪酬費用。這些非GAAP財務指標是作為GAAP中報告的財務指標的補充而提供的，因為管理層在評估和識別運營趨勢時使用這些非GAAP財務指標。管理層認為，這些非GAAP財務指標對投資者和PTC財務報表的其他用户有用，因為它們為PTC的歷史和預測運營業績以及公司未來前景提供了更大的透明度。非GAAP財務措施不能替代根據GAAP編制的財務措施。非GAAP財務指標與各自最接近的等效GAAP財務指標的量化對賬如下表所示。

PTC Therapeutics，Inc

GAAP與非GAAP的對賬預計2026年全年研發和SG & A費用（單位：百萬）

範圍低端

高端範圍

預計GAAP研發和SG & A費用

$

775

$

815

減：預計非現金、股票補償費用

95

95

預計非GAAP研發和SG&A費用

$

680

$

720

縮寫：

DMZ：杜興肌肉萎縮症英足總：弗里德賴希共濟失調FDA：美國食品和藥物管理局GAAP：公認會計原則HD：亨廷頓氏症NDA：新葯申請nmDMZ：無義突變杜氏肌營養不良症PKU：苯丙酮尿症研發：研發SG & A：銷售、一般和行政

關於PTC Therapeutics，Inc. PTC是一家全球生物製藥公司，致力於發現、開發和商業化臨牀差異化藥物，為患有罕見疾病的兒童和成人提供益處。PTC創新以識別新療法和在全球商業化產品的能力是推動對強大且多元化的變革性藥物管道投資的基礎。要了解有關PTC的更多信息，請訪問www.ptcbio.com並在Facebook、Instagram、LinkedIn和X上關注我們。

更多信息：

投資者：Ellen Cavaleri +1（615）618-6228 ecavaleri@ptcbio.com

媒體：Jeanine Clemente +1（908）912-9406 jclemente@ptcbio.com

前瞻性聲明本新聞稿包含1995年私人證券訴訟改革法案所指的前瞻性聲明。本新聞稿中包含的所有陳述，除歷史事實陳述外，均為前瞻性陳述，包括在「2026年財務指導」標題下提供的信息，包括（i）2026年產品總收入指導和（ii）2026年GAAP和非GAAP研發和SG&A費用指導，以及有關以下內容的陳述：PTC的未來預期、計劃和前景，包括臨牀試驗和研究的預期時間、數據的可用性、監管提交和回覆、與監管機構的會議、商業化以及與其產品和候選產品有關的其他事項; PTC的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本;以及管理目標。其他前瞻性陳述可以通過「指導」、「計劃」、「預期」、「相信」、「估計」、「預期」、「意圖」、「可能」、「目標」、「潛在」、「將」、「會」、「可能」、「應該」、「繼續」、「目標」和類似表達來識別。

由於各種風險和不確定性，PTC的實際結果、業績或成就可能與其前瞻性陳述中所表達或暗示的結果存在重大差異，包括與以下相關的風險：與第三方付款人就PTC產品或PTC商業化或未來可能商業化的候選產品進行定價、覆蓋範圍和報銷談判的結果;對Sepience的期望，包括任何監管提交和潛在的批准、商業化以及PTC可能有義務支付的銷售里程碑和或有付款的潛在實現; PTC維持Translarna在巴西、俄羅斯和其他地區治療nmDMZ的營銷授權的能力;歐盟委員會採納人用藥品委員會（CHMP）對Translarna的負面意見對其他監管機構的影響; PTC使用研究041結果的能力，該研究是一項Translarna治療nmDMZ的隨機、18個月、安慰劑對照臨牀試驗，隨后進行了18個月的開放標籤擴展，以及其國際藥物註冊研究，以支持Translarna在美國獲得上市批准，用於治療nmDMZ;研究人員是否同意PTC對臨牀試驗結果及其在Translarna試驗的全部臨牀數據的解釋;對PTC與諾華製藥公司就votoplam治療亨廷頓氏症的許可和合作協議的期望，包括其獲得開發的權利，監管和銷售里程碑、諾華的利潤分成和特許權使用費支付、臨牀試驗和研究的設計和預期時間、數據的可用性以及監管提交和迴應，包括潛在的加速批准;對Upstaza/Kebilidi的期望，包括商業化、製造能力、以及PTC可能有義務支付的銷售里程碑和或有付款的潛在實現;對甘草的期望，包括臨牀試驗和研究的設計和預期時間、數據的可用性，以及監管提交和迴應以及潛在的批准和其他事項;對在PTC的SM合作下Evrysdi商業化的期望;對Tegsedi和Waylivra商業化的期望;重大業務影響，包括行業、市場、經濟、政治或監管條件的影響;税收和其他法律、法規、税率和政策的變化; PTC產品和候選產品的合格患者羣和商業潛力; PTC的科學方法和總體開發進展; PTC履行其租賃協議條款規定義務的能力; PTC現金資源的充足性及其在未來為其可預見和不可預見的運營費用和資本支出獲得足夠融資的能力;以及PTC 10-K表格年度報告的「風險因素」部分中討論的因素，以及PTC向SEC提交的其他文件中不時提交的對這些風險因素的任何更新。我們敦促您仔細考慮所有這些因素。

與任何正在開發的藥物一樣，新產品的開發、監管批准和商業化都存在重大風險。不保證任何產品將在任何地區獲得或保持監管批准，或證明在商業上取得成功，包括Sepience、Translarna、Emflaza、Upstaza、Kebilidi、Evrysdi、Tegsedi或Waylivra。

本文包含的前瞻性陳述僅代表PTC截至本新聞稿發佈之日的觀點，PTC不承諾或計劃更新或修改任何此類前瞻性陳述以反映實際結果或計劃、前景、假設、估計或預測的變化，或本新聞稿發佈之日后發生的其他情況，法律要求除外。

查看原創內容：https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-update-at-jp-morgan-annual-healthcare-conference-302658410.html

來源：PTC Therapeutics，Inc.