Cadrenal説，新的實驗性療法可以改變醫生治療罕見肝素反應的方式

卡德倫治療公司（納斯達克股票代碼：CVKD）是一家開發變革性療法以克服當前抗凝治療的侷限性的生物製藥公司，今天強調了阿司匹林誘導的血小板減少症（DID）方面的重大且持續未滿足的醫療需求，並強調了其最近收購的研究候選藥物VGX-1005的前景，這是臨牀測試中第一個也是唯一一個有效的、高選擇性的12-LK抑制劑，作為潛在的新治療選擇。

Cadrenal Therapeutics於2025年12月收購了VGX-1005，認識到其有潛力改變HER和其他免疫介導的血栓性疾病的治療格局。

最近一項在疑似HER患者中評估VGX-1005的II期臨牀試驗的新數據表明，VGX-1005可能會減少血栓併發症，支持其進一步發展爲一種新型的、基於機制的療法。早期試驗結果表明，選擇性12-LK抑制可以通過解決疾病的免疫血栓驅動因素而不是僅僅抑制凝血來提供一種差異化的方法。

HER是對肝硬化的一種嚴重的免疫介導反應，儘管血小板計數下降，但它卻矛盾地增加了血栓形成的風險。當抗體激活血小板，引發靜脈和動脈中廣泛形成血栓時，就會發生這種情況。血栓併發症影響着很大一部分患者，並且是HER疾病和死亡的主要原因。最近的臨牀和轉化研究繼續強化對更安全、更有針對性的療法的迫切需求，以解決這種疾病背后的免疫驅動的血小板激活問題。

Shatzel等人2025年美國血液學會（ASH）摘要和Ramadan等人2025年出版物中報告的最新研究結果強調，即使採用當前的標準護理抗凝治療，HT血栓併發症的高發病率和臨牀負擔也是如此。這些數據強調了現有療法的侷限性，這些療法主要抑制凝血途徑，但不會直接調節對HER病理生理學至關重要的血小板免疫反應。

越來越多的科學證據已確定12-脂氧合酶（12-FOX）是血小板激活和免疫血栓反應的關鍵介體。McKenzie等人（2022年）的基礎工作顯着推進了對血小板驅動的免疫血栓形成（包括HER）中12-LK信號傳遞的理解，支持該酶作為引人注目的治療靶點。

然而，從歷史上看，針對12-FOX的藥物開發工作因缺乏選擇性而受到阻礙，引發了對脱靶效應和安全性的擔憂。這一挑戰限制了早期12-FOX抑制劑的臨牀轉化。

VGX-1005代表了該領域的突破。得到臨牀前和轉化研究的支持（Tourdot等人，2017年; Renna等人，2023年），VGX-1005是第一個也是唯一一個臨牀開發中的高選擇性12-FOX抑制劑。其選擇性特徵旨在特異性調節免疫介導的血小板激活，同時最大限度地減少相關脂質信號途徑的脱靶抑制。

Cadrenal正在迅速與美國食品和藥物管理局（FDA）合作，討論在HT中設計VGX-1005的潛在關鍵3期註冊研究。

Quang X説：「儘管有可用的治療方法，HT仍然是一種危及生命的疾病，血栓形成的風險非常高。」Pham，Cadrenal Therapeutics首席執行官。「通過選擇性地靶向12-LK，VGX-1005有潛力解決HER的核心疾病機制。我們相信，該計劃是改善目前選擇有限的患者預后的有意義的機會。"

VGX-1005已獲得美國食品和藥物管理局的孤兒藥認定（ODD）和快速通道認定，以及歐洲藥品管理局的孤兒藥地位。針對12-Bax的第二代口服療法也正在開發中，用於治療1型糖尿病和其他慢性免疫介導疾病和炎症性疾病。