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2026-01-12 19:32
賓夕法尼亞州馬爾科姆2026年1月12日(環球新聞網)-- Ocugen,Inc.(Ocugen或該公司)(納斯達克股票代碼:OCGN)是失明疾病基因療法領域的先驅生物技術領導者,今天宣佈在皇家眼科學院出版的同行評審雜誌《自然眼》上發表了OCU 410 ST的積極I期GARDian 1試驗結果,OCU 410 ST是其治療Stargardt病的新型修飾基因療法。
該出版物《治療Stargardt病的新型修飾基因療法:1階段GARDian 1 Trial Insights》由Arshad M撰寫。Khanani,醫學博士、碩士,FASRS,Sierra Eye Associates臨牀研究主任和獎學金主任,內華達大學里諾醫學院臨牀教授; Lejla Vajzovic,醫學博士,FASRS,眼科學教授,杜克大學醫學院CME眼科學主任; Benjamin A.巴卡爾,醫學博士,博士。視網膜顧問、美國視網膜研究基金會總裁兼創始人、亞利桑那大學醫學院臨牀助理教授;以及Ocugen研究人員Murthy Chavali博士和Huma Qamar博士。該出版物報告了首次在早期至晚期Stargardt病患者中評估OCU 410 ST的人體I期試驗的全面12個月安全性、耐受性和探索性療效數據。
1期GARDian 1試驗證明了支持OCU 410 ST臨牀開發的強大療效和安全性結果:
主要發現包括:
Stargardt病是遺傳性視網膜變性最常見的形式,在美國和歐洲總共影響了超過10萬人。該疾病的特徵是視網膜色素表皮中有毒脂褐素積聚引起的光感受器變性,導致進行性中央視力喪失。目前,這種毀滅性疾病還沒有獲得批准的治療方法,這代表着嚴重的醫療需求未得到滿足。