不限癌種！再鼎醫藥「瑞普替尼」新適應症國內獲批上市

（來源：求實藥社）

1 月 5 日，NMPA 官網顯示，再鼎醫藥從 BMS 引進的瑞普替尼膠囊在國內獲批一項新適應症，用於治療攜帶神經營養酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合的實體瘤成人患者，該類患者為局部晚期、轉移性，或手術切除可能導致嚴重併發症的患者，且這些患者在接受既往治療后出現疾病進展，或缺乏有效的治療方案選擇。此前該適應症已被 CDE 納入優先審評。

截圖來源：NMPA 官網

瑞普替尼是新一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），靶向作用於 ROS1 和 NTRK 致癌因子。攜帶 ROS1 和 NTRK 基因融合的實體瘤（包括 NSCLC）患者在接受目前已獲批准的靶向治療后，通常會出現耐藥突變，這些突變限制了藥物與靶點的結合，最終導致腫瘤進展。作為新一代 ROS1 和 NTRK TKI，瑞普替尼的獨特設計可用於改善包括腦部在內的獲益持久性。

截圖來源：Turning Point 招股書

2020 年 7 月，再鼎醫藥與 Turning Point（已被 BMS 收購）達成一項 1.76 億美元的獨家授權協議，獲得瑞普替尼在大中華區的獨家開發及商業化權。

在海外，瑞普替尼已獲 FDA 和歐洲 EMA 批准兩項適應症：1）用於局部晚期或轉移性 ROS1 陽性 NSCLC 成人患者的治療；2）成人和 12 歲及以上兒童的 NTRK 陽性局部晚期或轉移性實體瘤患者。

瑞普替尼 NTRK 陽性實體瘤適應症在美國的獲批是基於 I/II 期 TRIDENT-1 研究的積極結果，該研究旨在評估瑞普替尼在 NTRK 陽性成人實體瘤患者中的療效。該研究納入了 40 名 TKI 初治和 48 名接受過 TKI 治療的 NTRK 陽性實體瘤患者，其中涵蓋了 15 種不同類型的癌症。研究的主要終點是 ORR。

研究結果顯示：在 TKI 初治患者中，客觀緩解率（cORR）為 58%，中位持續緩解時間（mDOR）尚未達到；在 TKI 經治的患者中，cORR 為 50%，mDOR 為 9.9 個月 。

在 2025 年 ESMO 大會上，BMS 公佈了 TRIDENT-1 研究的最新結果。數據截止日期為 2024 年 9 月 3 日，TKI 初治組（n = 60）的中位隨訪時間為 33.6 個月，TKI 預治療組（n = 87）的中位隨訪時間為 29.6 個月；最常見的腫瘤類型為非小細胞肺癌（NSCLC）。結果顯示：

• 在 TKI 初治組中，cORR 為 58%；mDOR 和 PFS 無法估計（NE）；中位 OS 為 55.6 個月。基線時經獨立中心評估（BICR）證實存在可測量顱內病灶的患者（n = 4）的顱內客觀緩解率（icORR）為 50%。

• 在 TKI 預治療組中，cORR 為 52%；mDOR、PFS 和 OS 分別為 9.6 個月、7.4 個月和 16.9 個月。基線時經 BICR 發現可測量顱內病灶的患者（n = 8）的 icORR 為 63%。

• 在既往接受過 TKI 治療且存在溶劑前沿突變的患者（n = 32）中，cORR 為 50%。

• 安全性方面，最常見的治療相關不良事件 (TRAE) 是頭暈 (58%)；30% 的患者發生了 ≥ 3 級 TRAE。

在國內，瑞普替尼於 2024 年 5 月首次獲得 NMPA 批准上市，用於局部晚期或轉移性 ROS1 陽性 NSCLC 成人患者。在《2025年中國臨牀腫瘤學會（CSCO）非小細胞肺癌診療指南》中，針對 IV 期 ROS1 融合陽性非小細胞肺癌的一線和二線治療部分，上調瑞普替尼作為 1 級推薦。本次是瑞普替尼在國內獲批的第 2 項適應症。

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