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2026-01-06 21:12
2025年第四季度,第一名患者在REVEAL關鍵試驗中接受了TSHA-102的給藥(N=15,年齡6至<22歲),多個研究中心的入組人數不斷增加
與FDA達成書面一致,在計劃提交的BLA中納入ASPIRE試驗評價TSHA-102(N=3,年齡2至<4歲)的≥3個月安全性數據,以支持年齡≥2歲的Rett綜合徵患者的廣泛標籤
REVEAL關鍵試驗和ASPIRE試驗的給藥預計於2026年第2季度完成
REVEAL I/II期試驗A部分的長期安全性和療效數據更新預計於2026年上半年進行
達拉斯,2026年1月6日(環球新聞網)-- Taysha Gene Therapies,Inc.(納斯達克股票代碼:TSHA)(Taysha或該公司)是一家臨牀階段生物技術公司,專注於推進基於腺相關病毒(AAC)的基因療法治療中樞神經系統(中樞神經系統)嚴重單基因疾病,今天宣佈了TSHA-102關鍵計劃的進展,該計劃是一項通過皮內(IT)遞送的具有疾病修飾潛力的AAC 9基因療法,用於治療Rett綜合徵的臨牀評估。