Protalix BioTherapeutics致股東的信

以色列卡米爾，2026年1月5日/美通社/ -- Protalix BioTherapeutics，Inc. (NYSE美國人：PLX）是一家專注於發現、開發、生產和商業化治療具有重大未滿足需求的罕見疾病的創新療法的生物製藥公司，今天宣佈了總裁兼首席執行官多羅爾·巴山（Dsor Basshan）向股東發佈的以下最新消息。

親愛的Protalix股東：

展望2026年，我們仍然專注於與合作伙伴一起為高需求罕見疾病患者打造不斷增長、盈利的業務和創新渠道。

該計劃的核心要素是我們為不受控制的痛風患者開發PRX-115。我們1期試驗的臨牀數據表明，PRX-115提供了快速、持久的降尿酸作用，耐受性良好，支持其作為有意義的差異化治療選擇的潛力。流行病學分析證實，全球範圍內的痛風發病率持續上升，美國的發病率在過去二十年中顯着上升。1，2儘管有可用的治療方法，但由於治療侷限性和依從性差，很大一部分患者仍然無法控制。3，4未控制的痛風是一種高需求，高價值適應症和PRX-115有潛力提供差異化的臨牀特徵，並具有快速起效和持久的利尿激素控制。PRX-115從我們的內部管道中出現，作為可能的商業化第三種分子。

與此同時，我們正在加強對罕見腎臟疾病的戰略關注，通過創新和合作夥伴關係建立腎臟管道--首先是PRX-119，作為一種用於治療炎症和纖維化的長效DNase I。

這一舉措反映了我們的信念，即繼續為面臨高度未滿足需求的複雜疾病的患者提供有意義的治療，同時建立持久的長期價值。通過我們的合作伙伴進行商業執行仍然是我們短期價值和長期增長的核心驅動力。

商業執行和市場定位

去年全年，我們與合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases在美國和美國主要市場取得了一致的業績，在治療法布里病方面取得了堅實的Elfabrio®上市執行。核心指標，包括美國、歐盟和其他地區的治療患者數量和市場份額，繼續按照計劃跟蹤。

我們未來的銷售額將繼續由Elfabrio通過我們的合作伙伴Chiesi在美國和美國以外的主要市場進行支撐。最近的收購進一步驗證了我們對Fabry市場的信心，5全球Fabry市場預計到2030年將達到約34億美元。我們相信，Elfabrio將在同一時期佔據15%至20%的市場份額。

歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）於2025年11月發佈的關於Elfabrio擬議的每四周2 mg/kg（E4 W）給藥方案的否定意見正在進行重新審查，預計2026年第一季度將有上訴結果。這一努力反映了Chiesi和Protalix共同致力於通過提供更靈活的給藥選擇來擴大患者可及性。重要的是，該過程不會影響現有的雙周標籤，該標籤保持完整。

我們還期待Elelyso®在我們與輝瑞公司的長期合作的支持下做出穩定而持久的貢獻。並通過與巴西衞生部下屬機構Fundação Oswaldo Cruz（Fiocruz）的合作繼續提供支持。這些既定的收入來源有助於鞏固我們的運營彈性。

管道戰略和進展

前瞻性陳述由於本新聞稿中的陳述並非嚴格意義上的歷史性陳述，所有此類陳述均為前瞻性的，並根據1995年私人證券訴訟改革法案的安全港條款做出。術語「預期」、「相信」、「估計」、「期望」、「可以」、「繼續」、「可能」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「將」、「將」和其他類似含義的詞語或短語旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述受到已知和未知的風險和不確定性的影響，可能導致實際未來經驗和結果與所做的陳述存在重大差異。這些陳述基於我們當前對未來結果的信念和期望。藥物發現和開發涉及高度風險，臨牀試驗的最終結果可能與臨牀試驗的初步結果不同。可能導致重大差異的因素包括：與Elfabrio®商業化相關的風險（pegunigalsidase alfa-iwxj），我們批准用於治療法佈雷病成人患者的產品;與Elfabrio的市場接受度、競爭、報銷和監管行動相關的風險，包括因FDA對該產品的批准中包含的黑框警告而導致的風險;由於以色列對加沙地帶的哈馬斯恐怖組織、黎巴嫩真主黨、控制也門部分地區的胡塞武裝、伊朗和其他國家的軍事行動，我們的業務可能會中斷，包括某些監管機構和我們的某些供應商、合作伙伴的業務中斷，被許可人、臨牀試驗中心、經銷商和客户，以及當前敵對行動將導致更大地區衝突的風險;與我們的其他產品和候選產品（如果獲得批准）的監管批准和商業成功相關的風險;與我們對我們的產品和候選產品的預期市場相關的風險;我們的臨牀前研究和臨牀試驗的開始或完成失敗或延迟，這可能是由幾個因素造成的，包括：患者招募速度低於預期;不可預見的安全性問題;劑量問題的確定;臨牀試驗期間缺乏有效性;無法令人滿意地證明非劣效於已批准的治療;醫學研究者和機構審查委員會無法或不願意遵循我們的臨牀方案;和/或無法在治療期間或治療后充分監測患者;我們向FDA、EMA或其他衞生監管機構提交的其他候選產品的任何申請的批准延迟或可能被拒絕，包括要求重新審查CHMP就Elfabrio擬議的2毫克/公斤體重輸注E4 W給藥方案發布的負面意見，以及與審查過程相關的其他風險;與我們的現金和現金等值物以及短期銀行存款的數量和充足性相關的風險;與我們可能在公共或私募股權或債務市場進行的任何交易相關的風險，以籌集資金以資助未來的研發活動、一般和行政費用以及運營資金;與全球形勢和事態發展相關的風險，例如新的或增加的關税、新的貿易限制、供應鏈挑戰、通貨膨脹環境和勞動力市場緊張以及銀行業的不穩定，這可能會對我們的業務、運營和籌集額外融資的能力產生不利影響（如果需要並按照我們可接受的條款）;與我們評估和追求戰略合作伙伴關係相關的風險;我們的臨牀試驗結果不支持申請人的風險b聲稱安全性或有效性，並且我們的候選產品不會產生預期的效果或將與不良副作用或其他意外特徵相關;與我們管理與合作者、分銷商或合作伙伴（包括但不限於輝瑞和Chiesi）關係的能力相關的風險;與我們宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、頂級或初步數據變更相關的風險;與Fiocruz遵守供應和技術轉讓協議項下的採購義務相關的風險，這可能對我們產生重大不利影響，也可能導致該協議的終止;重大訴訟的風險，包括生命科學領域常見的股東訴訟;我們對第三方服務和用品提供商表現的依賴，包括但不限於臨牀試驗服務;開發我們正在開發的藥物平臺和產品的固有風險和不確定性;其他公司開發競爭療法和/或技術的影響;與我們向輝瑞供應藥品相關的風險;潛在的產品責任風險，以及確保足夠水平的相關保險範圍的風險;侵犯第三人的可能性-一方的專利或其他知識產權以及獲得涵蓋我們產品和流程的專利以及成功執行我們知識產權的不確定性針對第三方;與美國或其他地方醫療保健法律、規則和法規變化相關的風險;以及我們向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他因素。本新聞稿中的聲明僅於本新聞稿之日有效，我們不承擔任何更新此信息的義務，法律可能要求的除外。

憑藉商業基礎和成熟的合作伙伴的補充，我們正在推進專門建立的研發管道，以應對尚未滿足的醫療需求的重大市場機會。我們不受控制的痛風和罕見腎病項目與投資不斷增長、疾病患病率不斷上升和有意義的治療差距的領域保持一致，使我們能夠將資金部署到我們認為有潛力帶來可觀長期回報的舉措上。

PRX-115治療未控制的淋病

關注罕見腎臟適應症（臨牀前項目）

隨着我們擴大產品組合，我們正在執行以罕見腎臟疾病為中心的重點戰略，利用我們的平臺優勢和多元化的模式組合來滿足高度未滿足的需求。

展望：建立持久增長和長期價值

Protalix進入2026年，通過我們的合作伙伴實現了盈利的商業業務，並針對高未滿足需求的領域建立了重點管道。我們相信，這一基礎限制了下行風險，同時保留了顯著的上行潛力，因為我們執行我們的臨牀項目，擴大我們的商業足跡，並尋求可以加速影響和規模的戰略合作伙伴關係。

我們的優先事項仍然是一致的：

我們充滿信心、承諾並堅定不移地致力於為患者、合作伙伴和股東創造長期價值。

我代表整個Protalix團隊感謝您的持續信任和支持。

真正屬於你的，

多羅·巴尚（Dsor Basan）總裁兼首席執行官

關於Protalix BioTherapeutics，Inc. Protalix是一家生物製藥公司，專注於罕見疾病創新療法的發現、開發、生產和商業化。Protalix研究、開發並目前生產了兩種酶替代療法，目前可在多個市場上使用。這些療法是通過Protalix專有的基於植物細胞的表達系統ProCellEx®表達的重組治療蛋白。ProCellEx是一種獨特的基於植物細胞的系統，使Protalix能夠以工業規模的方式生產重組蛋白質，而無需接觸哺乳動物細胞。Protalix是第一家獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准通過基於植物細胞的懸浮表達系統生產蛋白質的公司。Protalix已授權給輝瑞公司用於治療戈謝病的taliglucerase alfa，Elelyso®的全球開發和商業化權利，但Protalix保留全部權利的巴西除外。

Protalix已與Chiesi FarmPharmaceuticals S.p.A.合作用於Elfabrio®的全球開發和商業化，該藥物於2023年5月獲得FDA和歐洲藥品管理局（EMA）的批准。Protalix的開發管道包括兩種針對成熟製藥市場的重組治療蛋白的專有版本：PRX-115，一種植物細胞表達的重組聚乙二醇化尿路磷酸酶，用於治療不受控制的痛風;和PRX-119，一種植物細胞表達的長效DNase I，用於治療NET相關疾病。如需瞭解更多信息，請訪問www.protalix.com。

投資者聯繫人Mike Moyer，LifeSci Advisors董事總經理+1-617-308-4306 mmoyer@lifesciadvisors.com

1 Punzi L，Scagnellato L，Galozzi P，等.痛風：一年回顧2025.臨牀實驗大黃醇。2025;43（5）：799-808. [2]楊文，王文. 2025年牙痛統計數據與事實。健康運河。發佈於2023年11月28日。3美國關節炎基金會。數百萬美國人與牙痛作鬥爭：治療堅持性的持續挑戰。發佈於2025年2月21日。4 Kraugh N、Worsfold A、Oladapo A等人。美國不受控制的痛風患者的疾病負擔。ISCOR 2024;海報HSD 103。5正如2025年12月19日宣佈的那樣，BioMarin Pharmaceutical同意以48億美元收購Amicus Therapeutics，獲得Galafold®（米加司他）--一種治療法布里病的領先口服療法--以及Amicus的Pompe療法特許經營權（鏈接至新聞稿此處）

徽標-https://mma.prnewswire.com/media/999479/Protalix_Biotherapeutics_Logo.jpg

查看原創內容：https://www.prnewswire.com/news-releases/protalix-biotherapeutics-letter-to-stockholders-302652582.html

來源：Protalix BioTherapeutics，Inc.