Protalix押注於2026年推出新葯，押注於淋病和罕見腎臟疾病

Protalix BioTherapeutics，Inc (NYSE：PLX）是一家專注於發現、開發、生產和商業化治療具有重大未滿足需求的罕見疾病的創新療法的生物製藥公司，今天宣佈了總裁兼首席執行官Dsor Basan向股東發佈的以下最新消息。

親愛的Protalix股東：

展望2026年，我們仍然專注於與合作伙伴一起為高需求罕見疾病患者打造不斷增長、盈利的業務和創新渠道。

該計劃的核心要素是我們為不受控制的痛風患者開發PRX-115。我們1期試驗的臨牀數據表明，PRX-115提供了快速、持久的降尿酸作用，耐受性良好，支持其作為有意義的差異化治療選擇的潛力。流行病學分析證實，全球範圍內的痛風發病率持續上升，美國的發病率在過去二十年中顯着上升。1，2儘管有可用的治療方法，但由於治療侷限性和依從性差，很大一部分患者仍然無法控制。3，4未控制的痛風是一種高需求，高價值適應症和PRX-115有潛力提供差異化的臨牀特徵，並具有快速起效和持久的利尿激素控制。PRX-115從我們的內部管道中出現，作為可能的商業化第三種分子。

與此同時，我們正在加強對罕見腎臟疾病的戰略關注，通過創新和合作夥伴關係建立腎臟管道--首先是PRX-119，作為一種用於治療炎症和纖維化的長效DNase I。

這一舉措反映了我們的信念，即繼續為面臨高度未滿足需求的複雜疾病的患者提供有意義的治療，同時建立持久的長期價值。通過我們的合作伙伴進行商業執行仍然是我們短期價值和長期增長的核心驅動力。

商業執行和市場定位

去年全年，我們與合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases在美國和美國主要市場取得了一致的業績，在治療法布里病方面取得了堅實的Elfabrio®上市執行。核心指標，包括美國、歐盟和其他地區的治療患者數量和市場份額，繼續按照計劃跟蹤。

我們未來的銷售額將繼續由Elfabrio通過我們的合作伙伴Chiesi在美國和美國以外的主要市場進行支撐。最近的收購進一步驗證了我們對Fabry市場的信心，5全球Fabry市場預計到2030年將達到約34億美元。我們相信，Elfabrio將在同一時期佔據15%至20%的市場份額。

歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）於2025年11月發佈的關於Elfabrio擬議的每四周2 mg/kg（E4 W）給藥方案的否定意見正在進行重新審查，預計2026年第一季度將有上訴結果。這一努力反映了Chiesi和Protalix共同致力於通過提供更靈活的給藥選擇來擴大患者可及性。重要的是，該過程不會影響現有的雙周標籤，該標籤保持完整。

我們還期待Elelyso®在我們與輝瑞公司的長期合作的支持下做出穩定而持久的貢獻。並通過與巴西衞生部下屬機構Fundação Oswaldo Cruz（Fiocruz）的合作繼續提供支持。這些既定的收入來源有助於鞏固我們的運營彈性。

管道戰略和進展

憑藉商業基礎和成熟的合作伙伴的補充，我們正在推進專門建立的研發管道，以應對尚未滿足的醫療需求的重大市場機會。我們不受控制的痛風和罕見腎病項目與投資不斷增長、疾病患病率不斷上升和有意義的治療差距的領域保持一致，使我們能夠將資金部署到我們認為有潛力帶來可觀長期回報的舉措上。

PRX-115治療未控制的淋病

關注罕見腎臟適應症（臨牀前項目）

隨着我們擴大產品組合，我們正在執行以罕見腎臟疾病為中心的重點戰略，利用我們的平臺優勢和多元化的模式組合來滿足高度未滿足的需求。

展望：建立持久增長和長期價值

Protalix進入2026年，通過我們的合作伙伴實現了盈利的商業業務，並針對高未滿足需求的領域建立了重點管道。我們相信，這一基礎限制了下行風險，同時保留了顯著的上行潛力，因為我們執行我們的臨牀項目，擴大我們的商業足跡，並尋求可以加速影響和規模的戰略合作伙伴關係。

我們的優先事項仍然是一致的：

我們充滿信心、承諾並堅定不移地致力於為患者、合作伙伴和股東創造長期價值。

我代表整個Protalix團隊感謝您的持續信任和支持。

真正屬於你的，

多羅·巴尚（Dsor Basan）總裁兼首席執行官