基因療法：5只生物科技股追逐360億美元獎金

代表Avant Technology Inc.發佈

不列顛哥倫比亞省温哥華，2026年1月2日/美通社/ --股權內幕新聞評論--由於對針對遺傳性疾病的治療需求不斷增長，到2032年，基因治療市場將飆升至365.5億美元[1]。僅今年12月，FDA就批准了三種變革性細胞療法，標誌着活醫學從實驗概念轉向商業現實的拐點[2]。恢復性生物學的這場革命定義了Avant Technology，Inc.的管道。（OTCQB：AVAI）、Vertex Pharmaceuticals Incorporated（納斯達克：VRTX）、CRISPR Therapeutics（納斯達克：CRSP）、Prime Medical，Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）和馬德里加爾製藥公司（納斯達克股票代碼：MDGL）。

到2034年，細胞和基因治療行業預計將達到396.1億美元，複合年增長率為17.98%，因為精確療法可以解決以前無法治療的遺傳性疾病[3]。病毒載體遞送方面的製造突破現在正在實現這些療法的可規模生產，推動投資者押注功能性治癒而不是終身症狀管理的資本流入[4]。

Avant科技公司（OTC四分衞：AVAI）正在開發針對糖尿病、衰老和慢性病的基於細胞的療法，使用專有的封裝技術，保護轉基因治療細胞免受免疫排斥。該公司通過兩家戰略合資企業運營，專注於應對龐大的全球健康市場。

第一家是Insuinova，Inc.，是與SGAustria Pte的合作伙伴。有限公司，Avant正在開發1型和胰島素依賴型2型糖尿病的治療方法。該方法的核心是細胞封裝技術，該技術允許基因修飾的胰島素產生細胞在體內長期存活，而不容易受到任何免疫系統的攻擊。這解決了一個根本問題，即歷史上需要患者終身服用具有嚴重副作用的免疫抑制藥物。

Avant Technology首席執行官Chris Winter表示：「細胞封裝改變了再生醫學領域的遊戲規則。」「通過與SGAustria合作，我們確保我們共同開發的任何轉基因胰島素產生細胞都能在體內長期茁壯成長，並提供恢復自然葡萄糖控制和顯着改善患者生活質量的潛力。這項技術不僅最大限度地減少了免疫排斥等風險，而且還防止了細胞逃逸或腫瘤形成等潛在併發症，使其成為安全和可擴展的糖尿病治療的基石。"

糖尿病市場代表着一個巨大的機會。根據國際糖尿病聯合會的數據，全球有5.89億人患有1型和胰島素依賴型2型糖尿病，預計到2050年將達到8.53億人。SGAustria的Cell-in-a-Box®技術在轉基因細胞周圍創建了保護屏障，保護它們免受任何免疫反應的影響，同時允許營養物質、氧氣和胰島素自由通過。

Avant的第二家合資企業Klothonova與總部位於新加坡的Alanova合作開發抗衰老療法和治療年齡相關疾病的藥物，這些藥物使用過表達Klotho蛋白的轉基因人類細胞恢復循環α-Klotho水平。梅奧診所的研究表明，a-Klotho水平下降與動脈硬度、內皮功能障礙和血管硬化有關。

這兩個合資項目都將利用由代表數十年發展的50多份出版物支持的細胞封裝平臺。潛在市場跨越多個治療領域：到2033年，全球阿爾茨海默病市場預計將達到328億美元，心血管疾病仍然是世界上最主要的死因，腎病影響全球8.5億人。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated（納斯達克股票代碼：VRTX）在美國血液學會年會上首次介紹了患有嚴重鐮狀細胞病或輸血依賴性β地中海貧血的5-11歲兒童的CASGEVY數據。在針對BCD的III期CLIMB-151研究中，所有4名患者在經過充分隨訪后均至少連續12個月擺脫了血管阻塞性危象，最長的無VOC持續時間接近兩年。在TDT的III期CLIMB-141研究中，所有6名可評估患者在至少12個月內實現了輸血獨立性。

卡門·博齊奇醫學博士説：「這些結果是有史以來首次針對5-11歲ASD兒童進行基因治療的臨牀數據，再次證明了CASGEVY的變革潛力。」Vertex全球藥品開發和醫療事務執行副總裁兼首席醫療官。「隨着5-11歲年齡組的給藥完成，並且專員針對該人羣的CASGEVY國家優先事項已到位，我們很高興能在明年上半年開始提交全球監管備案。"

Vertex預計將於2026年上半年啟動針對5-11歲年齡段的全球監管提交，優先級收件箱可能會將審查加速至1-2個月。

CRISPR Therapeutics（納斯達克：CRSP）宣佈了其正在進行的臨牀試驗的積極I期數據，該試驗評估了CTS 310（一種針對ANGPTL 3的研究性體內CRISPR/Cas9基因編輯療法），證明了單療程靜脈輸注后循環ANGPTL 3和脂質的劑量依賴性、持久性降低。在最高劑量下，患者的ANGPTL 3平均降低了73%（最大89%），三酸酯平均降低了55%（最大84%），低密度脂蛋白膽固醇平均降低了49%（最大87%）。在基線TG升高超過150毫克/分升的患者中，在治療劑量下觀察到平均降低60%。

醫學博士Naimish Patel説：「我們首次證明，單療程體內CRISPR治療可以安全、持久地降低ANGPTL 3，從而導致具有臨牀意義的三酸甘油脂和低密度脂蛋白降低。」CRISPR Therapeutics首席醫療官。「這些數據為CTS 310和我們更廣泛的心血管基因編輯組合的持續發展提供了強有力的支持。"

CTS 310耐受性良好，沒有出現治療相關的嚴重不良事件，也沒有出現3級或更高級別的肝轉移酶變化，CRISPR Therapeutics正在將該療法推進到1b期臨牀試驗，優先考慮嚴重高膽固醇血癥和混合性血脂異常。

馬德里加爾製藥公司（納斯達克：MDGL）在美國肝臟疾病研究協會會議上展示了新的兩年數據，證明Rezdiffra（resmetirom）顯着改善了補償性MASH肝硬化患者的肝臟硬度、纖維化生物標誌物和臨牀顯着門靜脈高壓風險的標誌物。在一項檢查更晚期補償性MASH肝硬化（血小板計數<100，000/µL）患者的新分析中，Rezdiffra證明了多項成像測試和生物標誌物的改善。患者的肝臟硬度平均分別降低-7.9千帕和-6.4千帕，到第二年，三分之二的患者的Baveno CSPH風險評分變得較低。

醫學博士David Soergel説：「MASH肝硬化的肝臟相關死亡風險高出42倍，因此迫切需要一種批准的治療方法來保護患者免於進展到不良結果。」馬德里加爾製藥公司首席醫療官。「Madrigal決心率先治療補償性MASH肝硬化，我們目前正在對該人羣進行一項全面招募的III期結果研究。"

該公司的3期MAEStro-NASH UTCOMES試驗正在評估Rezdiffra在補償性MASH肝硬化中的作用，Rezdiffra目前已在美國和歐洲獲批用於治療患有中度至晚期纖維化的MASH。

Prime Medical（納斯達克：PRME）宣佈在《新英格蘭醫學雜誌》上發表了PM 359的1/2期臨牀數據，PM 359是其治療p47 phox慢性炎症的研究性自體骨髓干細胞產品，證明了Prime Editor技術的首次人體安全性和有效性。到第30天，兩名患者均實現了中性粒細胞快速植入，其中二氫羅丹明陽性中性粒細胞為69%和83%，遠遠超過了臨牀獲益的20%閾值，穩定的活性表明長期重建的骨髓干細胞得到了糾正。兩名患者均未出現新的CGD相關併發症，其中一名患者停止了美沙拉秦治療，但沒有出現疾病爆發。

「這些首次在人類中使用的數據的發佈凸顯了Prime Editor作為下一代治療平臺的承諾，該平臺能夠為患者帶來有意義的益處，並且可以在臨牀規模上製造和交付，」醫學博士Mohammed Asmal説，博士，Prime Medical首席醫療官。「除了證明早期臨牀療效外，這些結果還為Prime Editor的安全性特徵以及相對於其他基因編輯技術的潛在優勢提供了重要見解。"

PM 359沒有具有臨牀意義的不良事件，所有觀察到的毒性均與基於白蘇平的條件處理一致。結果支持Prime Editor的機制，該機制不會誘導雙鏈斷裂，因為骨髓干細胞可能比其他基因編輯方法更好地耐受。

馬德里加爾製藥公司（納斯達克：MDGL）在美國肝臟疾病研究協會會議上展示了新的兩年數據，證明Rezdiffra（resmetirom）顯着改善了補償性MASH肝硬化患者的肝臟硬度、纖維化生物標誌物和臨牀顯着門靜脈高壓風險的標誌物。在一項檢查更晚期補償性MASH肝硬化（血小板計數<100，000/µL）患者的新分析中，Rezdiffra證明了多項成像測試和生物標誌物的改善。患者的肝臟硬度平均分別降低-7.9千帕和-6.4千帕，到第二年，三分之二的患者的Baveno CSPH風險評分變得較低。

醫學博士David Soergel説：「MASH肝硬化的肝臟相關死亡風險高出42倍，因此迫切需要一種批准的治療方法來保護患者免於進展到不良結果。」馬德里加爾製藥公司首席醫療官。「Madrigal決心率先治療補償性MASH肝硬化，我們目前正在對該人羣進行一項全面招募的III期結果研究。"

該公司的3期MAEStro-NASH UTCOMES試驗正在評估Rezdiffra在補償性MASH肝硬化中的作用，Rezdiffra目前已在美國和歐洲獲批用於治療患有中度至晚期纖維化的MASH。

資料來源：https://equity-insider.com/2025/03/21/unlocking-the-trillion-dollar-ai-market-what-investors-need-to-know/

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