Denali分享罕見疾病治療的1/2期結果，因為FDA審查加速批准

德納利治療公司（納斯達克股票代碼：DNLI）今天宣佈，在2026年1月1日出版的《新英格蘭醫學雜誌》上發佈了其研究性下一代酶替代療法（ERT）tividenofusp alfa（DNL 310）的開放標籤1/2期臨牀試驗的結果，該試驗用於治療亨特綜合症（粘液鏈球菌病II型，或MPS II）。美國食品和藥物管理局（FDA）正在對tividenofusp alfa的生物製品許可申請（BLA）進行優先審查，該申請得到了這些數據的支持，Denali正在尋求加速批准。FDA預計將於2026年4月5日對tividenofusp alfa BLA做出決定。

MPS II是一種限制生命的髓鞘儲存病，由艾杜糖酸2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起，該酶是分解稱為糖胺聚糖（LGA）的複合糖所需的。在MPS II患者中，GAs在全身（包括大腦）的細胞中積聚，導致器官和組織從年輕時就開始受到漸進性損害。MPS II發生在不同的疾病嚴重程度上，大約三分之二的人出現進行性神經認知衰退（神經元病MPS II）。目前的療法無法穿過血腦屏障，因此缺乏解決疾病對認知能力和行為影響的潛力。