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2025-12-29 20:33
澤夫拉治療公司(納斯達克GS:ZVRA)(Zevra或公司)是一家專注於為罕見疾病患者提供治療的商業階段公司,今天宣佈,該公司已與Unifar簽署了獨家擴大准入分銷協議,Unifar是一家總部位於愛爾蘭的製藥服務提供商,在全球倉儲、分銷和供應鏈管理方面擁有良好的成功記錄。該協議使尼曼-匹克C型病(NPC)患者能夠獲得MIPLYPFA ®(arimoclomol),在歐洲以外的選定地區獲得報銷的指定患者供應。
NPC是一種極其罕見的、無情的進展性遺傳性疾病,會導致過早死亡。MIPLYPFA與麥格司他聯合使用,是唯一一種被證明可以通過解決NPC的潛在病理來阻止疾病進展的治療方法,在第12周的第一次評估中觀察到改善,並且持續效果超過五年。