FDA批准Omeros治療罕見移植併發症的一流藥物

美國食品和藥物管理局（FDA）周三批准Omeros公司（納斯達克股票代碼：OMER）Yartemlea（narsoplimab-wuug）用於造血干細胞移植相關血栓性微血管病（TA-TMA）。

Yartemlea被批准用於成人和兩歲及以上的兒童。

TA-GMA是干細胞移植的一種經常致命的併發症，由補充物的血凝素途徑的激活驅動。

另請閲讀：諾和諾德達成21億美元罕見病藥物交易后，Omeros股價飆升

TA-GMA可以在自身和異基因骨髓干細胞移植后發生，異基因移植后患病率更高。美國和歐洲每年約進行30，000例同種異基因移植手術。

最近的研究估計，高達56%的異基因移植受者會出現TA-GMA。

Yartemlea是第一個也是唯一一個批准的血凝素途徑抑制劑。

Yartemlea選擇性地抑制MASP-2（lectin途徑的效應酶），阻斷途徑激活，同時保留對宿主防禦重要的經典和替代性補充功能。

Yartemlea的批准是基於一項針對成人TA-GMA患者進行的單組、開放標籤研究（TA-GMA研究; N=28）的結果，並得到了來自擴大訪問計劃（BEP; N=221名成人和兒科患者）的額外數據的支持。

在BEP中，19名患者（13名成人和6名兒童）擁有可評估的患者水平反應數據。

通過GMA完全反應（CR）評估療效，CR定義為GMA關鍵實驗室標誌物（血小板計數和乳酸菌水平）的改善以及器官功能的改善或輸血獨立性。

17/28名患者（61%）和13/19名可評估的APA患者（68%）實現CR。

在TA-GMA研究和BEP中，從GMA診斷起的100天生存率（基於全因死亡率）分別為73%和74%。

在同行評審的出版物中，與外部對照隊列相比，Yartemlea治療的死亡風險降低了三到四倍。

在之前的難治性高危患者中，Yartemlea的一年生存率為50%，而歷史上報告的一年生存率低於20%。

繼FDA批准Yartemlea后，Omeros正在敲定計劃於2026年1月在美國推出產品的準備工作。

Yartemlea用於治療TA-TMA的上市許可申請目前正在接受歐洲藥品管理局的審查，預計將於2026年年中做出決定。

OMER價格走勢：周三公佈時，Omeros股價上漲73.71%，至15.20美元。根據Benzinga Pro的數據，該股正創52周新高。

閲讀下一步：

照片由Tada Images通過Shutterstock提供