FDA批准Agios藥物治療地中海貧血相關貧血

美國食品和藥物管理局（FDA）周二批准了Agios Pharmaceuticals，Inc. s（納斯達克股票代碼：AGIO）Aqvesme（mitapivat），一種口服丙酮酸酶（PK）激活劑，用於治療患有阿爾法或β地中海貧血（一種影響血紅蛋白產生的罕見血液疾病）成人的貧血。

憑藉這一批准的適應症，Aqvesme成為FDA批准的唯一治療非輸血依賴性和輸血依賴性阿爾法或β地中海貧血貧血的藥物。

FDA的批准是基於全球隨機、雙盲、安慰劑對照的ARIGIZE和ARIGIZE-T 3期試驗的結果，這些試驗分別針對非輸血依賴性和輸血依賴性α或β地中海貧血的成人。

上一篇：為什麼Agios製藥公司的股票今天下跌？

共有452名代表現實世界地中海貧血人羣的患者參加了試驗。

CLARGIZE和CLARGIZE-T 3期試驗滿足了所有主要和關鍵次要療效終點，證明與安慰劑相比，Aqvesme可以改善貧血和一項關鍵的生活質量指標，包括顯着降低輸血負擔和顯着改善血紅蛋白和疲勞。

在AQUGIZE和AQUGIZE-T 3期試驗中，5名接受Aqvesme治療的患者出現了提示肝細胞損傷（HCI）的不良反應，其中2名患者需要住院治療。

這些不良反應發生在暴露的前六個月內，停用Aqvesme后，肝功能檢查有所改善。

爲了降低HCP的風險，Aqvesme只能通過Aqvesme REMS（FDA批准的風險評估和緩解策略（REMS）計劃）獲得。

Aqvesme REMS計劃要求在首次AQVESME給藥前進行肝臟檢查，此后每四周進行一次，持續24周，然后根據臨牀指徵進行肝臟檢查。

由於Aqvesme REMS計劃，mitapivat將在美國以Aqvesme品牌上市，用於治療地中海貧血症。

米他匹瓦特將繼續在美國以Pyrukynd（米他匹瓦特）的名稱上市，用於治療PK缺乏症，不需要REMS計劃。

在美國以外，米他維在獲得批准的地區將繼續以Pyrukynd的名稱銷售，以治療其PK缺乏症和地中海貧血適應症，並在目前接受監管審查的地區獲得批准后將保留該名稱。

Agios預計，在Aqvesme REMS計劃實施后，Aqvesme將於2026年1月下旬在美國上市。

AGIO Price Action：根據Benzinga Pro數據，Agios Pharmaceuticals股價在周三盤前交易中上漲9.80%，至27.00美元。

閲讀下一步：

照片由Tada Images通過Shutterstock提供