恩沃利單抗獲美國FDA孤兒藥資格認定，用於治療胃癌和胃食管結合部癌

近日，先聲再明與康寧傑瑞生物製藥（9966.HK）、思路迪醫藥 （1244.HK）合作的皮下給藥PD-L1抗體藥物恩維達（恩沃利單抗）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation），用於治療胃癌和胃食管結合部癌。這是繼晚期膽管癌及軟組織肉瘤之后，恩沃利單抗獲得的第三項孤兒藥資格認定。

恩維達是全球首個上市的皮下注射PD-L1抗體藥物，2021年11月在中國獲批上市，適用於不可切除或轉移性微衞星高度不穩定（MSI-H）或錯配修復基因缺陷型（dMMR）實體瘤。此前，該藥物在晚期胃/食管胃結合部腺癌Ⅱ期臨牀研究中展現出顯著的抗腫瘤療效，數據於2022年發表於《中國新葯雜誌》。其聯合FOLFOX方案的客觀緩解率（ORR）達60%，疾病控制率（DCR）高達100%，且安全性與耐受性良好，無導致治療終止或死亡的不良事件發生，有望為胃癌患者提供更有效的免疫治療選擇。

胃癌及胃食管結合部癌（GC/GEJ）是全球範圍內高發的惡性腫瘤之一，部分亞型患者治療手段有限、預后較差。據美國SEER數據庫模型預測顯示，2024年美國新發病例26890例，新增死亡病例10880例，5年總生存率不足40%。

恩維達通過高效阻斷PD-1和PD-L1的結合，激活針對腫瘤的免疫反應。其分子量是普通抗體的一半，具有更好的組織穿透性，通過淋巴循環系統到達腫瘤組織。恩維達在便利性和安全性方面具有顯著優勢，患者無需進行靜脈滴注，可以在30秒內完成給藥，尤其適用於體弱、高齡及有靜脈輸注反應的患者。目前恩維達還有多個臨牀研究在進行中，包括在中國開展針對晚期膽管癌患者的Ⅲ期臨牀試驗已完成，有望拓展新的適應症。

截至2025年12月，恩維達已獲美國FDA授予三項孤兒藥資格，用於治療晚期膽管癌、軟組織肉瘤及胃癌/胃食管結合部癌；獲國家藥品監督管理局（NMPA）授予突破性療法認定，用於治療高腫瘤突變載荷（TMB-H）不可切除或轉移性實體瘤。

先聲再明是先聲藥業集團（2096.HK）旗下專注於抗腫瘤創新葯研發、生產和商業化的生物醫藥公司，致力於以科學創新和突破性技術，打造高價值創新管線，已上市產品組合包含恩澤舒、科賽拉、恩維達、恩度、恩立妥5款創新葯。先聲再明與全球合作伙伴的協同創新，為臨牀提供更有效的治療手段，讓更多腫瘤患者再現生機與光明。 

編輯 | 李逸玲

審校 | 譚明娜 張釗 

審覈 | 耿猛    

(先聲藥業)