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诺华的重症肌无力资产iptacopan获得FDA孤儿药地位

2025-12-20 03:57

  • The US FDA has granted Orphan Drug designation to Novartis' (NVS)  iptacopan for myasthenia gravis.
  • The drug, an oral, selective Factor B inhibitor, is already approved under the name Fabhalta for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and proteinuria.

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