Gain Therapeutics報告早期帕金森病研究顯示，治療90天后大腦生物標誌物有所改善

Gain Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：GANX）（「Gain」，或「公司」），一家臨牀階段的生物技術公司，領導下一代變構小分子療法的發現和開發，今天首次提供證據證明帕金森病（PD）患者腦脊液（CSF）中的葡萄糖腦苷脂酶（GCase）底物減少。

CSF中GluSph減少是腦中GCase活性增加的指示

接受GT-02287治療90天后，所有CSF中葡萄糖神經激素（GluSph）水平升高的個體均表現出大幅下降，恢復到健康個體中觀察到的水平。重要的是，在CSF中觀察到的GluSph變化是這項1b期研究預先指定的探索性終點。GluSph升高是GCase功能障礙的標誌，已被證明會增加阿爾法突觸核蛋白的聚集並損害神經元的線粒體功能和其他細胞內過程。

Gain Therapeutics總裁兼首席執行官Gene Mack對結果發表評論稱：「我們對GT-02287活動和中樞神經系統目標參與的生物標誌物證據感到興奮。據我們所知，GT-02287是第一個證明PD患者CSF中GluSph減少的GCase調節劑，提供了大腦GCase增強的下游證據。此外，我們相信大腦GluSph水平的降低將對神經元健康產生直接影響，並轉化為臨牀上可觀察到的改善。"

Mack先生繼續説道：「由於資本狀況足以為1b期延期結束和2026年底的運營提供資金，我們期待在2026年3月的AD/PD™會議上對該研究進行更長時間的隨訪，觀察GT-02287治療對繼續參加九個月延期的參與者MDS-CLARS評分的影響，並確定早期功能改善的一些軼事蹟象的持久性。"

GT-02287 1b期研究

正在進行的1b期研究的第1部分（90天給藥）已經結束。1b期研究招募了21名參與者; 19名參與者完成了90天的給藥期，15名（79%）選擇繼續參加該研究的9個月擴展（第2部分）部分，預計將於2026年9月結束。

與2025年10月國際帕金森病和運動障礙大會上提交的初始1b期數據一致，GT-02287在預計治療範圍內的血漿暴露下，在90天給藥期間總體上仍然具有良好的耐受性。數據監測委員會（DMC）建議繼續進行1b期研究，不做任何變更。

GT-02287上即將舉行的虛擬KOL活動

Gain Therapeutics將舉辦一場網絡研討會「瞭解帕金森病中的GCase Substrates：生物標誌物和疾病修飾的觀點，將GT-02287 1b期臨牀研究中的新興生物標誌物數據置於背景下」，由主要意見領袖Roy Alcalay醫學博士出席理學碩士，和彼得·蘭斯伯里博士，美國東部時間2026年1月6日星期二上午10：00討論今天宣佈的結果並主持問答環節。有關該活動的更多詳細信息將在靠近活動的地方在單獨的新聞稿中發佈。要註冊，請點擊此處。