中信建投：In Vivo CART投資機遇｜BD熱門賽道，早期技術具備廣闊前景

（來源：CITIC Think Tank）

文｜ 袁清慧 賀菊穎 趙旭

In Vivo CART賽道發展火熱，2025年已經有四個MNC併購的案例發生。具體來看，In Vivo CART分為LNP和慢病毒兩條技術路線，兩條技術路線均具備顯著特色。LNP路線來看，藥物在臨牀前展現出了快速轉染以及優異的靶向性特點，慢病毒路線中，Esobiotec等公司的BCMA In Vivo CART已經在小人羣MM患者中展現非常好的早期數據。整體看，In Vivo CART發展迅速，后續發展值得關注。

現有CART藥物效果優異，但因生產方式存在一定限制。現有的CART類藥物屬於V2V（Vein to Vein）方式，即從患者體內提取細胞之后到體外進行培養，待培養出CAR-T細胞之后再進行回輸，患者大部分的等待時間是4-8周左右。同時由於是患者自體提取並使用，因此CART藥物無法成為現貨產品，從而導致CART類藥物的市場規模受到限制，且很多患者無法支付起CART藥物的費用。

In Vivo CART賽道發展火熱，有望讓CART成為現貨藥物。相較於傳統體外製備的CART藥物，In Vivo CART的核心就在於通過一些方法在患者體內生成CART並直接作用於靶細胞，該方法省去了傳統的體外製備CART再回輸的過程，節省大量時間（4-8周），同時，In Vivo CART藥物相較於傳統體外CART的優勢在於成本更低以及給藥不用清淋，安全性更可控，患者體驗更佳。

In Vivo CART分為LNP和慢病毒兩條技術路線，兩條技術路線均具備顯著特色。LNP路線來看，藥物在臨牀前展現出了快速轉染以及優異的靶向性特點，但藥物在動物以及人體內持續時間相對較短，后續臨牀上效果值得關注。慢病毒路線中，Esobiotec等公司的BCMA In Vivo CART已經在小人羣MM患者中展現非常好的早期數據，但長期療效持續性仍需跟蹤。整體看，LNP路線的安全性是潛在優勢，看好LNP路線在自免適應症上的前景；慢病毒路線CART細胞存在時間長是潛在的療效優勢，值得重點關注慢病毒路線在腫瘤中的后續臨牀數據。

行業政策變化風險：因為行業政策調整帶來的研究設計要求變化、價格變化、帶量採購政策變化、醫保報銷範圍及比例變化等風險。

研發推進不及預期風險：新葯研發過程中，存在臨牀入組進度不確定、療效結果及安全性結果數據不確定等風險。

審批不及預期風險：審批過程中存在資料補充、審批流程變化等因素導致的審批周期延長等風險。

商業推廣不及預期風險：產品在商業推廣中存在推廣進度不及預期，銷售費用變化，競爭環境改變等風險。

賀菊穎：中信建投證券醫藥行業首席分析師，復旦大學管理學碩士，10年以上醫藥賣方研究從業經驗，善於前瞻性把握細分賽道機會，公司研究深入細緻，負責整體投資方向判斷。2020年度新浪財經金麒麟分析師醫藥行業第七名、新財富最佳分析師醫藥行業入圍、萬德最佳分析師醫藥行業第四名等榮譽。2019年Wind「金牌分析師」醫藥行業第1名。2018年Wind「金牌分析師」醫藥行業第3名，2018第一財經最佳分析師醫藥行業第1名。2013年新財富醫藥行業第3名，水晶球醫藥行業第5名。

袁清慧：中信建投製藥及生物科技組首席分析師。中山大學理學本科，佐治亞州立大學理學碩士，北卡大學教堂山分校醫學院研究學者。曾從事阿爾茨海默、腫瘤相關新葯研發，擅長創新葯產業研究。2018年加入中信建投證券研究發展部，負責製藥及生物科技板塊。2020年新浪金麒麟分析師醫藥行業第七名、新財富最佳分析師醫藥行業入圍團隊核心成員、Wind金牌分析師醫藥行業第4名。2019年Wind金牌分析師醫藥行業第1名。2018年Wind金牌分析師醫藥行業第3名，第一財經最佳分析師醫藥行業第1名。 2021年新財富最佳分析師醫藥行業第五名。

趙旭：中山大學碩士，專注創新葯研究。

證券研究報告名稱：《In Vivo CART： BD熱門賽道，早期技術具備廣闊前景》

對外發布時間：2025年12月16日

報告發布機構：中信建投證券股份有限公司 

本報告分析師： 

賀菊穎 SAC 編號:S1440517050001

SFC 編號:ASZ591

袁清慧 SAC 編號:S1440520030001

SFC 編號:BPW879

趙旭 SAC 編號:S1440525070003