Nektar報告脫發治療第二階段結果，未達到初始統計目標

Nektar Therapeutics（納斯達克股票代碼：NKTR）是一家專注於開發新型免疫療法的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈了研究性rezpegaldesleukin的2b期REZOLVE-AA試驗的36周誘導治療期的頂線結果，rezpegaldesleukin是一類IL-2通路激動劑和調節性T細胞（Treg）增殖劑。

這項全球2b期研究正在92名嚴重至極嚴重斑禿患者中進行。患者被隨機分配（3：3：2）接受兩劑rezpegaldesleukin劑量之一或安慰劑，每月兩次皮下注射。主要終點是第36周脫發嚴重程度工具（SALT）評分較基線的平均下降百分比。36周后，表現出毛發生長但尚未達到SALT>20的患者可以選擇在盲態擴展期內繼續額外接受16周的治療，直至第52周。在36周誘導治療期結束時評估了主要和次要終點。

第2b階段功效數據實現目標產品概況

兩個rezpegaldesleukin劑量組均比安慰劑觀察到的SALT評分降低治療效果增加了一倍多，大多數患者在第16周或之后出現毛發生長。

主要終點險些偏離統計學意義，24 µg/kg rezpegaldesleukin組在第36周的平均SALT下降百分比為28.2%，18 µg/kg rezpegaldesleukin組為30.3%，安慰劑為11.2%（分別為p=0.186和p=0.121）。在研究中，在所有時間點，rezpegaldesleukin治療組與安慰劑分開。

修改的意向治療（mITT）分析中納入的92名患者中有4名被發現存在重大研究資格違規，這本應使他們失去隨機分配入試驗的資格。

當排除四名嚴重研究資格違反的患者時，兩個rezpegaldesleukin治療組在主要終點上均達到統計學顯著性。第36周，24 µg/kg組SALT平均下降百分比為29.6%，18 µg/kg組SALT平均下降百分比為30.4%，安慰劑組SALT平均下降百分比為5.7%（分別為p=0.049和p=0.042）。重要的是，無論是否排除資格違規，rezpegaldesleukin組的絕對治療效果都相似。安慰劑組中一名違反資格的患者造成了安慰劑組5.5%的表現差異。

喬治華盛頓大學醫學與健康科學學院皮膚病學教授喬納森·西爾弗伯格（Jonathan Silverberg）表示：「對於這種一流的Treg機制，已經在特應性皮炎和共病哮喘中建立了強大且有差異的臨牀療效數據，這些結果為rezpegaldesleukin在第二種炎症性皮膚病中提供了令人信服的概念驗證。」「考慮到JAK抑制劑的安全性限制和處方負擔，作為醫生，我們長期以來一直在尋找一種有效的治療斑禿的生物製劑。重要的是，這是第一種在患者中表現出真正有意義的臨牀效果的生物製品，這可能會增加我們可以治療的這種免疫疾病患者的數量。"

與安慰劑相比，兩個rezpegaldesleukin治療組在SALT & 30、SALT & 20以及SALT & 10和SALT 30的關鍵次要終點上均表現出劑量依賴性臨牀治療效果。